持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极
9月11日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817（VY-AADC），在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
eLife：深入探究阿尔兹海默病发生的关联基因 或有望帮助开发新型靶向性疗法
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究追踪了一种在阿尔兹海默病发生过程中扮演关键角色的基因，这种名为BIN1的基因早在2009年就被发现与阿尔兹海默病发生有关；这项研究中，研究者指出，BIN1能帮助调节大脑神经元的活性，这一点非常重要，因为过度的神经活性—
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
增强癌症免疫疗法 阿尔茨海默病风险基因提供了新靶点
免疫疗法的问世，彻底改变了癌症治疗方法。通过刺激患者自身的免疫系统攻击癌细胞，免疫疗法在某些情况下可以迅速遏制肿瘤发展。然而，由于癌细胞善于躲避免疫攻击，这类药物目前只对1/4左右的患者起效。今日，顶尖学术期刊《细胞》在线发表了一项重要的研究，科学家们找到了一种增强肿瘤免疫疗法的新工具。他们在多种类型的癌症中发现，免疫细胞具备一个新的潜在治疗靶点
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra新数据：在体内存在因子VIII抑制剂的患者中安全有效！
Hemlibra是一种双特异性抗体，用于体内存在/不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）