媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
2023-01-04
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
2022-11-23
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30
Sci Adv：科学家发现有望帮助开发人类新型糖尿病疗法的潜在基因靶点
来自阿斯利康制药公司等机构的科学家们通过研究发现，与MAP3K15基因突变体相关的特殊蛋白质或许代表了一种潜在的新型靶点来帮助控制人类1型和2型糖尿病。
2022-11-28
BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
Nat Cell Biol：诱发糖尿病的特殊基因或能像变阻器一样被调节 科学家找到开发糖尿病疗法新靶点
来自帝国理工学院等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊开关，其或能调节诱发糖尿病的基因的活性，相关研究结果或许强调了糖尿病发生的潜在新型易感点，或有望帮助开发新型治疗性策略。
2022-11-08
艾滋病基因疗法首次开始人体试验！有望实现“一次治疗，终身治愈”
艾滋病的医学全称为“获得性免疫缺陷综合征”，英文缩写为“AIDS”，是由人体感染人类免疫缺陷病毒即艾滋病毒（HIV）而引起的免疫缺陷综合症。截至目前，在
2022-10-07