新研究揭示重复150次以上的CAG重复扩增驱动亨廷顿病产生的新机制
这项新的研究表明这种遗传性的基因突变本身不会伤害脑细胞。相反，这种突变在几十年内是无害的，但会慢慢变成一种剧毒的形式，然后迅速杀死脑细胞。
2025-01-20
Cancer Res：粘附GPCR ADGRE2维持蛋白平衡并促进急性髓性白血病进展
该研究揭示了ADGRE2在急性髓性白血病中的作用和机制，并为治疗急性髓性白血病提供了一个有希望的治疗策略。
2024-08-28
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。
2024-09-04
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
阿尔茨海默病新药Donanemab的诞生之路：穿越“死亡谷”，闯过“拷问局”
自2001年至今，历经23年的坎坷，礼来终于在Aβ赛道交出了一份满意的答卷。阿尔茨海默病这个新药研发“死亡谷”也在研究人员们前赴后继的尝试中逐渐出现了生机。
2024-07-13
Cell Research：刘聪/鲁伯埙团队揭示帕金森病α-syn聚集体破坏选择性自噬的新机制
这项工作揭示了α-syn淀粉样聚集体通过直接结合LC3B，干扰细胞选择性自噬的新机制。
2024-09-26
Cell Stem Cell：新研究揭示新冠病毒感染如何导致或恶化糖尿病
在一项新的研究中，来自威尔康奈尔医学院的研究人员利用一种先进的模型系统，揭示了导致 COVID-19 的 SARS-CoV-2冠状病毒诱发新的糖尿病病例并加重已患糖尿病者并发症的机制。他们发现，这种病
2024-09-25
Nature：一类新的抗病毒药物可能有助于预防未来的COVID-19流行病
研究人员在BL3安全条件下在小鼠身上测试了其中的一种优化的化合物：TDI-015051，并证实它可以与帕罗韦德一样治疗SARS-CoV-2感染引起的COVID-19。
2024-12-18