AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
罹患2型糖尿病风险降低94%！替尔泊肽SURMOUNT-1研究3年结果公布
在为期 193 周的研究中，替尔泊肽的总体安全性和耐受性特征与之前发表的 SURMOUNT-1 72 周结果一致。最常报告的是胃肠道相关不良事件，如腹泻、恶心、便秘和呕吐等，严重程度通常为轻度至中度。
2024-08-24
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
JEM：刘庆淮/肖明团队发现，Aβ的脑-眼转运导致阿尔茨海默病视网膜病变
为了进一步探究视网膜Aβ来源，研究团队对小鼠进行小脑延髓池立体定位注射荧光标记的hAβ示踪剂，发现hAβ示踪剂在视神经和视网膜中的分布显示出时间依赖性，并与血管密切相关。
2024-10-03
糖尿病伤口愈合新突破！J Transl Med：揭秘双硫仑纳米囊泡水凝胶的神奇功效
本研究开发了一种载有双硫仑（DSF）的纳米囊泡水凝胶（DSF-NPs@SA），它通过抑制NETs释放、调节炎症、促进血管生成和加速上皮增殖有效促进糖尿病伤口愈合，具有良好生物相容性。
2024-12-31
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
最新全球百万数据揭示：红肉和加工肉类的摄入成为2型糖尿病的“隐形推手”
本研究表明较高的肉类消费，尤其是未加工红肉和加工肉类，与2型糖尿病发病率增加密切相关，减少这些肉类的消费有望改善公共健康。
2024-09-19