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饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组

2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445

2023-08-22

Adv Sci:科学家有望重新激活线粒体来治疗人类阿尔兹海默

来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究在发生故障的脑细胞中识别出了一种能量反应,其会引起大脑神经退化,通过使用一种小分子来解决这些发生在线粒体中的故障。

2024-02-07

Lancet Neurol:新研究提出一种新的帕金森分类模型

在这项新的研究中,Lang博士及其团队提出了一种基于生物学的全新模式来对帕金森病进行分类,这种模式被称为 SynNeurGe。

2024-01-24

Science子刊:mRNA疗法治疗罕见肝脏遗传

在治疗过程中,小鼠接受了正电子发射断层扫描(PET),以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

Nat Commun | 海南大学周非凡/骆清铭发现改善衰老和阿尔茨海默相关病理和认知的新策略

该研究为神经系统疾病提供了一种潜在的治疗方法,即通过调节mLVs转运来清除CNS废物,从而减轻认知障碍和相关病理。

2024-02-22

Nature子刊:王美雁等成功开发富含星形胶质细胞的人脑类器官,用于研究阿尔茨海默等神经系统疾病

论文共同第一作者张蕾博士表示,移植到小鼠体内的人类大脑类器官模型产生了比之前的模型更复杂和分化的星形胶质细胞群。真正令人兴奋的是,我们在类器官中观察到了秩序。

2024-03-07

科学家们揭示了小分子抑制剂Beti与乳酸利用抑制剂联合应用治疗急性髓系白血

该研究揭示了急性髓系白血病患者利用乳酸使代谢逃逸而产生对BET抑制的抵抗。

2024-02-24

Nature:科学家发现或能帮助确定人类2型糖尿风险和疾病并发症的特殊遗传标记物

将多祖先全基因组关联性研究数据与单细胞表观基因组学研究相结合或能帮助揭示驱动人类2型糖尿病发生和进展的病原学异质性,这或许有望为优化全球获得遗传知情糖尿病的护理提供一条新途径。

2024-02-23

npj Regenerative Med:科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。

2024-02-04

Nat Metab | 郭保生/蒋青/石云发现骨细胞衍生的硬化蛋白在衰老和阿尔茨海默进展过程中损害认知功能

该研究发现骨细胞来源的硬化蛋白可以在衰老和AD进展过程中通过与LRP6受体结合介导脑内Wnt -β-catenin通路的功能障碍。

2024-03-01