乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
科研人员开发出抗实体肿瘤的DNA甲基转移酶/组蛋白去乙酰化酶的双效抑制剂
这一新型DNMT1/HDAC双效抑制剂能够有效逆转表观遗传修饰异常，发挥抗实体瘤活性，为新型抗肿瘤药物的研发工作以及基于异常谱系重塑的肿瘤治疗新策略提供药物先导化合物。
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
Cell Genomics：结合孟德尔随机化与AlphaFold3发现阿尔茨海默病蛋白标志物及其三维结构变化
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease, AD）是全球痴呆症的主要原因，对患者造成认知、情绪及生活能力的全面退化，同时给家庭带来沉重的经济、心理和生活压力。尽管进行了大量的研
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
Nat Cancer：王红阳/陈磊团队绘制肝细胞癌单细胞分辨率空间原位蛋白图谱，揭示肝细胞癌微环境空间异质性
利用CODEX技术，研究人员对401名HCC患者的肿瘤样本进行36种抗体染色，分辨率达0.377 μm/pixel，一共获得了4,347,731个细胞，定义了72个细胞表型以及40个细胞邻域关系。
病毒衣壳蛋白组装操控及免疫效应研究中获进展
该研究获得了多层级且可变形的VLP自组装体系，揭示了组装形态对病毒衣壳蛋白免疫原性的重要影响，为纳米疫苗和其他功能蛋白纳米材料的设计提供了新思路。
Nature Microbiology | 噬菌体疗法：迎战抗生素耐药性的未来希望
噬菌体疗法作为应对抗生素耐药性感染的一种潜在解决方案，具有重要的公共卫生意义。尽管面临许多挑战，但通过多方协调努力，噬菌体疗法有望成为一种可行的治疗选择，以帮助克服抗生素耐药性危机。
Cell：揭示特殊免疫蛋白在机体神经元功能和衰老过程中扮演的关键角色
本文研究揭示了C1q的特殊生物物理学特性，该特性或许就是RNA和年龄依赖性神经元相互作用的基础，同时研究者还阐明了C1q在关键细胞内神经元过程中发挥的重要作用。