Science:一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形(形成新月形,而不是圆盘形),进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起,从而引起疼痛。
Cell:蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制,有望开发新的疗法
在实验过程中,研究人员用一种叫做N-乙酰半胱氨酸(N-acetyl cysteine)的抗氧化药物(一种能减少ROS的药物)处理细胞,结果发现这种药物能部分恢复蛋白流动性。
Nature Biotechnology:突破mRNA翻译瓶颈:LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造,大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力,为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
Cell:科学家识别出能帮助癌细胞躲避CAR-T细胞免疫疗法的特殊蛋白
YTHDF2能开启帮助癌细胞产生稳定能量来源的基因的表达,从而促进细胞生长和扩散的能力,此外,这一蛋白还能通过降低在正常情况下诱发免疫系统检测并攻击癌症的抗原生物标志物的存在。
Nat Chem Biol:刘宇辰/姚林合作开发一种基于人工lncRNA的精确靶向蛋白质降解策略,解决“难以成药”靶点问题
研究团队设计的alncRNA整合了RNA适配体(aptamers)和源自长链非编码RNA HOTAIR的特定片段。
Nat Commun:揭秘CAR-T细胞疗法失败之谜!IL-4蛋白的双刃剑效应
本文研究确定了IL-4在诱导CAR-T细胞耗竭中所扮演的关键角色,并识别出了一种能改善CAR-T细胞疗法治疗效果的可翻译手段。这一发现为未来的临床试验和治疗策略提供了坚实的基础。
受PROTAC启发,许巧兵团队开发出基于抗原靶向降解的癌症疫苗
通过将TAgD-TVac与模型抗原卵清蛋白(OVA)配制来确认扩增交叉呈递。研究团队发现,经TAgD-TVac处理的抗原呈递细胞在细胞表面的MHC-I上表现出强烈的OVA衍生肽交叉呈递。
Science:蛋白ALAS1的新作用,意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路,为未来的治疗方案提供了无限可能。
Cell Rep:揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色
本文研究中,研究人员发现,肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力,从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。
J Virol:一种此前未知的蛋白相互作用机制或有望帮助开发出更好的HIV疗法
这一研究发现或能为开发新型疗法铺平道路,APOBEC蛋白或许也能作为一种抵御HIV病毒的天然防御机制,从而也为抵御该病毒感染提供了新的思路。