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新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-274 2期临床疗效显著,箕星药业引进中国开发!

CK-274是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂,可降低心肌收缩力,解决HCM中的心肌过度收缩。

2021-07-26

BJP:富含亮氨酸重复蛋白激酶2抑制剂治疗帕金森病的研究进展

目前帕金森氏病(PD)的治疗方法是基于减轻症状但不能减缓或阻止疾病进展的治疗。因此,需要替代策略。一种有希望的方法是使用分子来降低富含亮氨酸的重复激酶(LRRK2)的功能。LRRK2的功能获得突变在家族性帕金森病病例中占相当大的比例,而且据报道,LRRK2激酶活性在特发性帕金森病中显著升高。在这里,作者描述了寻找治疗有效的LRRK2抑制剂的进展,总结了从体外

2021-06-29

新型钙调神经磷酸抑制剂Lupkynis在欧盟申请上市:可显著改善肾脏应答!

葛兰素史克Benlysta(倍力腾)是第一个治疗LN的药物,Lupkynis是第一个LN口服药物。

2021-06-28

施维雅突变IDH1/2双重抑制剂vorasidenib展现疗效:无进展生存期(PFS)达3.1年!

vorasidenib是一款针对突变IDH1/2酶的口服、选择性、脑渗透双重抑制剂。

2021-06-21

诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)疗效显著!

iptacopan可控制这种疾病的溶血机制,有潜力改变PNH的治疗模式。

2021-06-15

国产BTK抑制剂!百济神州百悦泽®(泽布替尼)获批第3个适应症:治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症(WM)!

百悦泽®于2019年11月获美国FDA批准,实现中国原研抗癌新药出海“零突破”。

2021-06-19

诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan显著降低蛋白尿水平!

B因子是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。

2021-06-08

美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!

Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

2021-06-10

首个C3抑制剂!Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-05-27

Nat Commun:科学家开发出能靶向作用白血病特殊蛋白的首个小分子抑制剂

2021年5月19日 讯 /生物谷BIOON/ --ASH1L基因所表达的蛋白在急性白血病和其它疾病的发生过程中扮演着关键角色,然而,目前研究人员在开发靶向作用ASH1L的治疗性手段上仍然存在一定挑战。日前,一篇刊登在国际杂志Nature Communications上题为“Discovery of first-in-class inhibitors of

2021-05-18