EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡
研究解析NAD调控植物盐胁迫应答的作用机制
中国是盐碱地的大国，盐碱地面积占全世界盐碱地总面积的十分之一。盐碱胁迫抑制植物的生长和发育，是农作物减产的主要因素之一。深入挖掘植物抗盐基因并研究其生物学功能，不仅有助于阐明植物盐胁迫应答的分子机制，而且为农作物的抗逆遗传改良提供理论基础和候选基因。近日，中国科学院成都生物研究所汪松虎课题组在The Plant Journal在线发表了一篇题为The cloning and characteriz
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
Science子刊：微量营养素封装新策略可缓解微量营养素缺乏
2019年11月22日讯/生物谷BIOON/---微量营养素缺乏（micronutrient deficiency）影响多达20亿人，它会损害生长并导致疾病，是发展中国家出现认知疾病和身体疾病的主要原因，也是引起公众健康关注的主要问题。尽管食物营养强化（food fortification）可以有效地治疗微量营养素缺乏，但是它在全球的实施受限于烹饪和储存期间维持微量营养素稳定性的技术挑战，而且在烹
不同温度胁迫下Rhodococcus响应机制研究方面取得进展
Rhodococcus广泛用于环境污染生物修复，如异源物质的降解、重金属吸附、还原及生物脱硫等。因此，Rhodococcus被认为是原位生物修复的最佳候选菌株之一。通常，微生物在实验室条件下都能有效地去除污染物，然而微生物在原位生物修复过程中常常会遭受到各种各样的胁迫限制。非生物胁迫是一个值得注意的方面，它不仅会破坏微生物的稳态，而且还会影响到细胞的生物学功能。例如，低温，常见典型的非
Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
蔓菁叶片蜡质参与干旱胁迫反应研究中取得进展
早期水生植物成功登陆并演化为陆生植物，为后期被子植物的繁荣做了重要铺垫。植物适应陆地环境与角质层的形成密切相关，而作为角质层组成部分，植物表皮蜡质是植物抵御环境胁迫的重要屏障。特别是在缺水的条件下，相关基因的表达能够促使蜡质的合成增加，从而减少植物遭受干旱带来的伤害。近日，中国科学院昆明植物研究所研究员杨永平带领的植物基因组演化与基因功能发掘团队以蔓菁为研究对象，结合不同基因型的蔓菁品种，通过生理
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
Aging Cell: 常规营养补剂竟能抵抗阿兹海默症？
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --在一项新的研究中，来自Biodesign的研究人员发现，常规补剂“胆碱”具有预防阿尔茨海默氏病（AD）的潜力。 胆碱是一种安全且易于管理的营养，天然存在于某些食物中，可以用作膳食补充剂。 对此，ASU-Banner神经退行性疾病研究中心（NDRC）的主要作者Ramon Velazquez和他的同事研究了这种营养是否可以减轻阿尔茨海默氏症
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及