HMG：癌症药物或可治疗杜氏肌营养不良症
近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中，来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现，一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症（DMD）的症状；杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康，在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康，而当前并没有有效的疗法，而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
Crispr-cas9 基因编辑技术成功治愈遗传性肌肉营养不良
如今十分热的基因组编辑工具-CRISPR又取得了一项新的成就：研究者们利用这工具治愈小小鼠的多种肌肉营养障碍症。三个研究组最近发表在《science》杂志上的文章表明，他们利用CRISPR技术敲除了患有Duchenne muscular
马丁代尔制药在英国推出首款口服液形式利鲁唑（Teglutik）
2015年12月23日讯 /生物谷BIOON/ ——马丁代尔制药公司（Martindale Pharma）2015年12月18日宣布：推出独特的利鲁唑口服液态悬浮配方Teglutik?。利鲁唑是目前唯一获批治疗肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral scler
Cell Rep：癌症药物或可有效降低强直性营养不良症患者机体的毒性RNA水平
近日，一项发表于国际杂志Cell Reports上的研究论文中，来自佛罗里达大学兽医学院的研究人员通过对细胞及小鼠模型进行研究首次发现，用于治疗癌症的药物或可中和引发1型肌强直性营养不良症的长时间肌肉收缩及其它症状的毒性RNA，1型肌强直性营养不良症是一种常见的成人肌肉萎缩症。
美国首准转基因三文鱼上市：称营养和安全无虞，中国是老师
11月19日，美国食品和药物管理局(FDA)批准转基因三文鱼（学名为大西洋鲑鱼）上市，成为全球第一个进入市场的转基因动物食品。转基因食品的安全问题再次引发了人们广泛热烈的争论。然而，很少有人注意到，在转基因鱼类科研领域，中国科学家一直处于最前沿。
Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一