杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
Science子刊：微量营养素封装新策略可缓解微量营养素缺乏
2019年11月22日讯/生物谷BIOON/---微量营养素缺乏（micronutrient deficiency）影响多达20亿人，它会损害生长并导致疾病，是发展中国家出现认知疾病和身体疾病的主要原因，也是引起公众健康关注的主要问题。尽管食物营养强化（food fortification）可以有效地治疗微量营养素缺乏，但是它在全球的实施受限于烹饪和储存期间维持微量营养素稳定性的技术挑战，而且在烹
Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
Aging Cell: 常规营养补剂竟能抵抗阿兹海默症？
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --在一项新的研究中，来自Biodesign的研究人员发现，常规补剂“胆碱”具有预防阿尔茨海默氏病（AD）的潜力。 胆碱是一种安全且易于管理的营养，天然存在于某些食物中，可以用作膳食补充剂。 对此，ASU-Banner神经退行性疾病研究中心（NDRC）的主要作者Ramon Velazquez和他的同事研究了这种营养是否可以减轻阿尔茨海默氏症
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
Nature：科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现，在肌营养不良小鼠模型中，编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中，该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。肌营养不良是一种遗传性疾病，在这种疾病中，肌肉质量会减弱，导致机体虚弱，最终导致残疾。此前的研究表明，这种疾病由一种名为Lama2
新研究称多数营养补充剂无效
目前市场有众多维生素、矿物质和其他营养补充剂，令人不知道如何选择。美国一项新研究显示，几乎所有的维生素、矿物质和其他营养补充剂并无保健效果，但也对人体无害；只有低盐饮食、欧米伽-3脂肪酸和叶酸补充剂对部分人群健康有益。美国约翰斯·霍普金斯医疗中心研究人员共收集了全球近100万受试者的数据，进行了277项临床试验，评估了16种维生素、矿物质等营养补充剂与死亡和心血管疾病之间的相关性。研究者还分析了低
素食好处多多，但也有其弊端，营养平衡才是关键
2019年8月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的荟萃分析（meta-analysis）中，来自美国哈佛大学陈曾熙公共卫生学院、哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员发现坚持植物性饮食（plant-based diet）的人患2型糖尿病的风险要低于不坚持植物性饮食的人。这些研究人员还发现对那些强调健康植物性食物的人来说，这种关联性更强。相关研究结果于2019年7月22日在线发表在JAMA In