全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
艾迪康实验室完成液体活检Guardant360® 前瞻性临床试验的首批血液样本检测
艾迪康是中国三大独立医学实验室之一。主要为医院和体检中心提供全面、优质的检测服务，并通过遍布全国的36家自营实验室组成的综合网络，为生物制药客户和医药研发合同外包服务机构（CRO）提供中心实验室服务。
2024-05-15
替尔泊肽中国减重临床试验结果显示，52周治疗可使肥胖症患者体重减轻13.6%-17.5%
对于BMI≥28或≥24且至少有1种体重相关合并症的中国成年人，每周一次皮下注射替尔泊肽10mg和15mg在减轻体重方面显著优于安慰剂。
2024-06-17
Cell Discov | 上海交通大学范先群等合作通过单细胞测序描绘了转移性结膜黑色素瘤的肿瘤结构并增强了临床决策能力
本研究首次报道了CoM的组织结构和独特的TME，并通过将scRNA-seq数据整合到癌症治疗决策中提供了新颖的概念。
2024-06-21
弈柯莱生物自主研发甜菊糖苷获卫健委批准应用于食品
日前，国家卫生健康委员会（简称“卫健委”）发布公告，批准了多款食品添加剂。其中，弈柯莱生物自主研发的甜菊糖苷（酶转化法）成功通过审批。据悉，这系弈柯莱生物继缔造了基于合成生物学
2024-03-14
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
罗氏公司发布2期临床数据，单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展
研究团队发现，相较于使用安慰剂患者的运动症状，Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。
2024-04-17
14岁上清华，29岁获普林斯顿终身教职，王梦迪最新论文，开发能读懂mRNA的语言模型，助力mRNA疫苗设计
研究团队使用经过训练的UTR-LM模型创建了一个包括211个新序列的库。每个序列都被优化以实现所需功能，主要是提高蛋白质翻译效率，例如提高mRNA新冠疫苗所编码的刺突蛋白（S蛋白）。
2024-04-15
Cell Stem Cell：蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究
该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。
2024-05-18
Nature | 被忽略百年的发现终获证实！阿尔茨海默病的隐藏“元凶”找到了
该研究发现APOE4基因型促进小胶质细胞向进化保守、不适应和损伤的LDAM状态过渡，以响应包括Aβ在内的先天免疫触发因素。
2024-03-21