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Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

清华大学俞立团队揭示迁移体介导的细胞因子包装释放和靶向递送新机制

这项研究表明,迁移体包装释放细胞因子可能是在循环系统中建立局部细胞因子梯度的关键机制,提出了细胞因子释放和递送的新机制,为免疫应答调节提供了新见解。

2024-12-14

蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体,治疗胶质母细胞瘤

在这项研究中,研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障(BBB)并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体(简称Plofsome)。

2024-09-05

Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

破解磷酸酶“不可成药”难题:张灏团队建立抗体导向RNA激活递送系统,逆系转赫赛汀耐药

研究显示,RNA激活术能够成功激活PTPRO酪氨酸磷酸酶,抑制包括HER2、HER3、SRC等在内的多个耐药基因,从而逆转赫赛汀的耐药性。

2024-08-21

复旦联合上海交大,开发新型LNP,同时递送siRNA和mRNA,治疗乙肝病毒感染

RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒(LNP)的开发,基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。

2024-06-27

陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病

该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。

2024-05-14

Bioact Mater:利用涂覆CAR-T细胞膜的纳米颗粒将化疗药物靶向递送到癌细胞

在这项新的研究中,研究人员将涂有细胞膜的纳米颗粒中加入了抗癌药物顺铂,它们在身体有肿瘤的部位积聚,而不是在身体的其他部位积聚。

2024-03-02

江绍毅/Robert Langer团队开发新型病毒样递送系统,可将mRNA递送至大脑神经元

该研究展示了一种内源性病毒样递送系统,能够在体内装载和递送mRNA,特别是通过系统性给药靶向神经元。

2024-02-26

李博文等利用机器学习+组合化学,加速发现用于mRNA递送的可电离脂质

该研究通过将机器学习和组合化学相结合,建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法,促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒(LNP)的开发。

2024-05-20