渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
Cell:我国科学家领衔发现一种改良版奥贝胆酸药物有望在治疗胆汁淤积的同时不引起瘙痒
研究发现胆汁淤积患者体内会积聚3-硫酸化胆汁酸,并伴有瘙痒症状,因此他们开发了一种缺少3-羟基的改良版奥贝胆酸(以Ocaliva的名义出售),以消除这些影响。
Cell子刊:患者来源肿瘤芯片,用于评估肺癌患者对抗PD-1疗法的反应
该研究提出了一种利用活体成像和先进的图像分析算法来快速、精确地测量体外免疫检查点抑制剂(ICI)对T细胞介导的肿瘤细胞杀伤效果的肺肿瘤芯片(ToC)平台的开发和验证。
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章:PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验,旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
JCI:特殊药物或能重编程机体的免疫反应从而靶向作用人类胶质母细胞瘤
本文研究结果表明,STING激动剂8803或能作为单一疗法在体内表现出较好的疗效,值得进一步研究转化到临床应用中去。
Nature | 北京大学刘志博团队报道靶向共价放射性药物
研究表明,在荷瘤小鼠中,SuFEx工程的小分子偶联物,如FAPI-mFS,与原始FAPI相比,可以使肿瘤积累增加近13倍,其余的通过肾脏系统迅速排出。
Nature子刊:浙江大学钱鹏旭团队揭示造血干细胞可用于骨髓靶向白血病药物递送
【导读】白血病是一种源自骨髓的血液恶性肿瘤,为白血病的发生、发展和复发,提供了必要的信号。然而,如何特异性地将药物输送到骨髓,仍是一个难题。团队通过向造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 膜注入脂质体(H
JCI:科学家成功将白色脂肪细胞转化为燃烧热量的米色脂肪细胞,有望开发新型减肥疗法
医学博士Brian Feldman说道,“许多人曾质疑将白色脂肪细胞转化为米色脂肪细胞的可行性,但我们不仅证实了此过程是可实现的,并且还展示了其实则比大家预期的更为容易。”
中山一院团队证实,“强化-简化”疗法可以帮助80%的初诊2型糖尿病患者持久控制血糖
基于研究成果,研究人员认为,她们提出的“强化-简化”方案著改善了新确诊2型糖尿病患者的血糖水平。
礼来1.4亿美元首付款引进靶向GPCR放射性药物
Radionetics在研放射性药物68Ga-R8760目前正处于治疗肾上腺皮质癌的I期研究中,此外还将在乳腺癌、肺癌中开展临床研究。