错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
Nature子刊：受穿山甲启发的微型机器人，可用于体内药物递送和治疗
磁性软体机器人和固体金属形态的机器人过去曾被开发用于微创医学手术，但其功能和安全性有限。而穿山甲尽管有角质鳞片，通过把硬质鳞片组成重叠结构，它们可以灵活无碍地移动。
上海交通大学医学院米军课题组揭示了乳腺癌症治疗的潜在靶点
谷氨酰胺代谢增加是癌症的一个特征。增殖的肿瘤细胞利用谷氨酰胺的碳来产生能量，利用谷氨酰胺的氮来生物合成非必需氨基酸、核苷酸和其他分子。
发现“渐冻症”用药潜在新靶点，可遏制蛋白质错误折叠！
最新的研究中，马耳他大学的研究人员观察到，当果蝇的SCFD1基因被敲低时，成年果蝇出现了运动障碍，SCFD1基因的强烈敲低则导致果蝇幼虫出现了肌肉收缩障碍和神经肌肉接头障碍，化蛹时显得更加僵硬和伸长。
华中农业大学的研究者们揭示了卵泡发育的新机制和解决生育能力低下的潜在治疗靶点
亚生育是世界范围内一个日益严重的生育问题，临床上每六对夫妇中就有一对受到影响。卵巢中卵泡的数量和质量与女性的生育状况高度相关。
华中科技大学的研究者们揭示了非小细胞肺癌的新靶点
肺癌是呼吸系统最常见的恶性肿瘤。非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌的85%，患者的5年生存率低于15%。一些研究表明，微小RNA（miRNA）参与了NSCLC的发展。
Nat Commun：科学家识别出有望帮助开发男性避孕药的潜在遗传靶点
来自华盛顿州立大学等机构的科学家们通过研究在小鼠、猪、牛和人类的睾丸组织中发现了名为Arrdc5基因的表达，当在小鼠机体中敲除Arrdc5基因的表达时，就只会在雄性动物中产生不育表型，并影响其机体的精
Nat Cardiovasc Res：揭示用于治疗癌症和心脏病的血管发生药物诱发机体血管疾病背后的分子机制
来自西班牙马德里的国立心血管病研究中心等机构的科学家们通过研究发现，在心血管疾病和癌症中用来调节新血管生成的药物的靶向分子和细胞效应或许并不是这些药物所引起的毒性和血管病变的原因。
Molecular Cancer: m6A为靶点的修饰可以提高免疫检查点治疗
免疫系统通过启动对有害病原体和肿瘤细胞的免疫反应，作为宿主的守护者。然而，过度反应是慢性或过度炎症和自身免疫性疾病的原因。免疫检查点在调节免疫反应的大小，从而维持免疫稳态和自我耐受方面发挥着关键作用。