RNAi治疗阿尔茨海默病：Alnylam发布临床数据，快速持久减少毒蛋白产生
现在，RNAi领域重新热闹起来，许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的同时，也在开发新的RNA药物，也越来越关注肝脏以外疾病，例如影响大脑和脊髓的中枢神经系统（CNS）疾病。
2023-07-19
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
2023-07-25
Cell子刊：华人学者发现有望杀死所有实体瘤的靶向化疗药物，已开始临床试验
癌症是全球主要的公共卫生问题，近年来，由于饮食、环境、人口的老龄化等因素，全球癌症发病率不断增长，癌症作为主要死因的情况日益突出。
2023-08-03
NEJM：临床试验表明药物pegozafermin有望治疗非酒精性脂肪性肝炎
在一项新的临床研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校医学院等研究机构的研究人员考察了非酒精性脂肪性肝炎（non-alcoholic steatohepatitis, NASH）相关纤维化患者的潜在新治疗
2023-06-30
多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布
对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。
2023-06-16
Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
2023-05-23
亘喜生物FasTCAR-T GC012F治疗RRMM的长期临床数据揭晓
6月5日，亘喜生物将继续在2023年ASCO年会的【血液系统恶性肿瘤—淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病】环节中，以海报形式（摘要编号：#7562）公布GC012F治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的最新
2023-06-07
JCO：临床试验表明五种现有药物的组合使用可更长时间地控制超高危骨髓瘤
一项创新的临床试验显示，将五种现有药物组合使用可以使一种高度侵袭性的骨髓瘤得到更长时间的控制。这种新的五种药物组合使用，加上干细胞移植，使超过四分之三的“超高危”骨髓瘤患者体内
2023-06-29