上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nat Aging：抗衰老药物雷帕霉素或能通过内溶酶体来改善机体的免疫功能
研究人员发现，S6K活性的改变或会影响机体的内溶酶体功能，其会在细胞中分解物质，并在调节多种细胞过程中扮演关键角色，比如炎性反应等。
2024-03-06
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
老药焕新生，抗病毒药物利巴韦林 OUT 了吗？
利巴韦林，又被称为病毒唑，在上世纪 70 年代被研发成功，药物进入被病毒感染的细胞后，代谢产物可以作为病毒合成酶的竞争性抑制剂，暂时阻止鸟苷酸合成途径，阻断病毒复制与传播。在上世纪 80 年代，利巴韦
2024-02-22
《神经病学》：服用他汀类药物与APOE ε4携带者患阿尔茨海默病风险下降40%有关！
这项研究的结果表明，他汀类药物可能与携带APOE ε4的个体发生AD风险较低有关，也与整体认知功能下降和情景记忆功能下降减缓有关。
2024-03-26
正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Nature：科学家揭示药物重新激活肿瘤抑制基因表达背后的分子机制
本文研究结果表明，靶向作用表观遗传学驱动因素和染色质稳态或有望为开发持续的表观遗传学癌症疗法提供一定的研究机会。
2024-02-23