SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良
颜宁最新论文：Nav1.7拮抗剂的结构映射，为止痛药开发奠定基础
在这项研究中，研究团队将已知的配体结合位点映射到Nav通道的解析结构上，并提出了一个字母编码的命名系统来描述这些三维空间中的可成药位点。
单药 3CL 抑制剂（来瑞特韦）上市，III 期研究结果如何？
由广州医科大学附属第一医院、广州呼吸健康研究院、国家呼吸医学中心、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主办，广东众生睿创生物科技有限公司协办的《单药 3CL 抑制剂（来瑞特韦）上市后临床研究暨 2023
Cell封面：谭韬团队等开发食蟹猴胚胎体外发育3D模型，揭示早期器官发生的调控机制
该研究开发了一种能够支持食蟹猴胚胎体外发育至早期器官发生的3D培养体系，并系统研究了非人灵长类从原肠胚形成到早期器官发生过程的重要细胞组成及谱系分化轨迹，研究结果将有助于了解人类胚胎发育畸形孕早期流产
Cell：大型中性氨基酸对大脑发育至关重要
在一项新的研究中，奥地利科学技术研究所的Gaia Novarino教授及其团队发现，一组氨基酸在大脑发育的某些阶段发挥着关键作用。让神经元缺乏这些氨基酸导致了出生后的严重影响。
Cell Rep：科学家有望开发出抵御胎儿大脑功能异常的新方法
来自日本名古屋大学等机构的科学家们通过研究揭示了在胚胎发育阶段大脑中常驻的免疫细胞—小胶质细胞是如何在大脑中定植的。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
MIT科学家为皮肤给药提供可穿戴解决方案
近日，麻省理工学院（MIT）的研究人员为了能让药物更好地经由皮肤进入身体，开发了一种可穿戴的贴片，利用无痛超声波作用于皮肤，创造出微小的通道，使得药物能够更易于穿透皮肤。相关成果以“A Conform
“减肥神药”司美格鲁肽的意外收获：恢复NK细胞功能，降低癌症风险
这项研究首次证明了GLP-1治疗有助于肥胖患者的外周血NK细胞的细胞因子产生和细胞毒作用的恢复，这种恢复似乎与体重减轻无关。
Nature：新研究有望开发出不会导致成瘾和幻觉的止痛药
治疗疼痛而不引发危险副作用（如欣快感和成瘾）的策略已被证明是比较困难的。几十年来，科学家们一直试图开发出能够选择性地激活一种类型阿片受体（opioid receptor）来治疗疼痛，同时不激活与成瘾有