AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
最新研究发现，赤藓糖醇促进血小板聚集，增加心脏病风险
这项研究的结果令人担忧，仅食用30克赤藓糖醇就会急性刺激直接形成血凝块，这增加了心脏病风险。有必要进行进一步的临床研究，来评估赤藓糖醇的长期心血管安全性。
2024-08-09
Cell Research：刘聪/鲁伯埙团队揭示帕金森病α-syn聚集体破坏选择性自噬的新机制
这项工作揭示了α-syn淀粉样聚集体通过直接结合LC3B，干扰细胞选择性自噬的新机制。
2024-09-26
Cell Stem Cell：新研究揭示新冠病毒感染如何导致或恶化糖尿病
在一项新的研究中，来自威尔康奈尔医学院的研究人员利用一种先进的模型系统，揭示了导致 COVID-19 的 SARS-CoV-2冠状病毒诱发新的糖尿病病例并加重已患糖尿病者并发症的机制。他们发现，这种病
2024-09-25
Nat Commun：识别出一种与致白血病病毒相关疾病的新型潜在药物靶点
本文研究结果表明，Tax的稳定性依赖于KDR的活性，因此KDR的活性或能作为一种新型策略来靶向作用HTLV-1相关疾病患者机体中的Tax蛋白。
2024-08-14
伦敦大学最新：每天仅5分钟，就能降低血压，并降低心脏病风险
研究显示，每天额外进行5分钟提高心率的运动，如爬楼梯、跑步或骑自行车等，可使收缩压降低0.68毫米汞柱，舒张压降低0.54毫米汞柱。
2024-11-10
Circulation Res：科学家识别出能指示新生儿先天性心脏病的潜在产前生物标志物
在产前尽可能早地发现先天性心脏病患儿，不仅能给临床医生更多的时间来制定治疗计划，而且还能帮助减轻患儿的家庭负担，并能促使他们探索早期的治疗性策略。
2024-11-13
Nat Neurosci：特殊的TYK2酶或能改变促进机体患阿尔兹海默病的tau蛋白的水平和毒性
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，酶类TYK2活能将正常的tau蛋白转化为在大脑中积累的特殊蛋白，并能促进动物模型阿尔兹海默病的发生。
2024-11-23