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Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

大脑里的这个基因调控着你的食欲?!Adv Sci:SH2B1基因在食欲控制与能量平衡调节中起到关键作用

来自密歇根大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肥胖基因影响大脑功能背后的分子机制。

2024-07-24

融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑

众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。

2024-05-08

Nat Commun | 马小彤/程涛/肖志坚/张磊团队首次揭示GADD45g是新的骨髓增殖性肿瘤致病因子

本研究首次证明了GADD45g不足是MPN的一个新的致病因子,通过激活RAC2-PAK1-PI3K-AKT级联发挥作用。

2024-04-16

研究显示,突然一顿大餐会降低全身免疫功能,增加致病性感染风险

短期饮食改变可以影响胃肠道的代谢、转录和免疫景观,导致粘膜和全身免疫功能下降。

2024-02-11

自由漂浮且瞬息即逝的“外星基因”?!Science:细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因,有效抑制病毒复制

Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特:它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。

2024-08-19

人类基因组中的隐藏“定时炸弹”!BBI:人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关

本文研究结果表明,HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。

2024-11-13

BMC Biol:揭示关键神经发育基因FOXG1的双重作用

这一关于FOXG1基因在转录调控和蛋白质翻译中都发挥作用的发现,提出了有关这一复杂机制进化的重要问题。目前有两种主要假说可能解释了这种双重功能是如何形成的。

2024-10-27

Sci Immunol:新型基因研究发现或能助力人类HIV疫苗的开发

研究发现,能表达名为UL18的特异性人类巨细胞病毒基因的恒河猴巨细胞病毒仅能诱发标准反应,因为UL18能与T细胞上的抑制性受体相互作用并阻断其发生重编程。

2024-11-11

Circulation | 空军军医大学吴元明/刘丽文等合作发现心肌病的致病新机制

该研究发现FARS2是遗传性心肌病的潜在致病基因,FARS2缺乏通过损害线粒体稳态和破坏MQC系统导致心脏肥厚。

2024-03-08