全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
Acta Pharmaceutica Sinica B：一种预防肿瘤复发和癌症免疫治疗的有希望的候选药物
在本研究中，研究者验证了利用IL-12、PD-L1 shRNA和IL-17受体a (dil - 17ra)阴性基因的组合来解除溶瘤性VLV，将产生一种有效的治疗药物，以抑制肿瘤的生长。
2024-03-23
来自顶尖医学期刊的提醒，长期使用避孕药等孕激素类药物，会增加脑肿瘤风险
在这项研究中，研究团队评估了使用多种不同给药途径的孕激素类药物的女性患需要手术治疗的颅内脑膜瘤的真实风险。
2024-04-07
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Pharmaceuticals：常见的HIV逆转录酶抑制剂药物可能有助降低HIV感染者的阿尔茨海默病发病率
本研究了随着年龄增长而服用逆转录酶抑制剂和其他抗逆转录病毒联合疗法的 HIV 阳性患者，并提出了一个问题：他们中有多少人患上AD？
2024-04-26
传统抗癌药物塞替派获批造血干细胞移植预处理相关适应症，填补国内空白
瑞航®具有15mg和100mg两种规格，可灵活满足临床不同场景的应用。作为国内首个视同通过一致性评价的塞替派，瑞航®将以更经济的价格惠及更多中国患者。
2024-04-06
Nat Aging：抗衰老药物雷帕霉素或能通过内溶酶体来改善机体的免疫功能
研究人员发现，S6K活性的改变或会影响机体的内溶酶体功能，其会在细胞中分解物质，并在调节多种细胞过程中扮演关键角色，比如炎性反应等。
2024-03-06