碱基编辑器最新研究进展
2018年10月31日/生物谷BIOON/---在广泛使用的CRISPR/Cas9基因编辑工具中，核酸酶Cas9含有两个具有切割活性的结构域：HNH结构域和RuvC结构域，其中HNH结构域切割与crRNA互补的DNA链，而RuvC结构域切割非互补链。RuvC结构域可分为三个亚结构域：RuvC I、RuvC II和RuvC III，RuvC I接近于Cas9的氨基端，RuvC II和RuvC III
一文看懂DNA碱基编辑器发展脉络
2018年10月11日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进
Nat Med：在体内利用新型碱基编辑器有望治疗遗传疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---新生儿的父母可能都了解一种称为苯丙酮尿症（phenylketonuria）的代谢障碍。在瑞士，所有新生儿都会接受这种遗传疾病的筛查。经发现患有苯丙酮尿症的儿童需要吃特殊饮食，这样苯丙氨酸就不会在体内堆积。过量的苯丙氨酸会迟滞精神和运动发育。如果这种遗传疾病不及时加以治疗的话，儿童可能会遭受严重的精神残疾。这种代谢障碍的病因是编码苯丙氨酸羟化酶（phen
Nat Med：碱基编辑器取得重大进展！有望在产前治疗先天性疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，论文标题为“I
两篇Protein & Cell报道我国科学家进一步优化腺嘌呤碱基编辑系统
2018年8月2日/生物谷BIOON/---在两项新的研究中，来自中国华东师范大学和中山大学的两个研究小组在小鼠和大鼠品系中开发出一种被称作腺嘌呤碱基编辑器（adenine base editor, ABE）的碱基编辑系统，并对这种系统加以改进，这将对人类遗传疾病和基因疗法带来重大的影响。相关研究结果发表在开放存取的Protein & Cell期刊上，论文标题分别为“Increasing
Nature和Science同日打擂台发表新型DNA/RNA碱基编辑器，可校正点突变
2017年10月26日/生物谷BIOON/---自从5年前CRISPR热潮开始以来，科学家们就竞相开发这种强大工具的更加全面或高效的版本，从而能够极大地简化DNA编辑。本周发表在Science期刊和Nature期刊上的两项研究进一步扩大了CRISPR的使用范围，开发出一种更加微妙的被称作碱基编辑（base editing）的方法来修复遗传物质：一项研究扩展了一种编辑DNA的策略[1]，而另一项研究
光控基因编辑器有望关闭致癌基因
人为什么会得癌症？人体均携带有原癌基因，当原癌基因受到外界物理或化学致癌因子的刺激，发生癌变，人就得了癌症。基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病