张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统,可以编辑人类基因组
在一项新的研究中,美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋(Feng Zhang)教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述
NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病
作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗
所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析,发现一系列新的碱基编辑器
在一项新的研究中,中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞(Gao Caixia)课题组率先使用人工智能(AI)辅助的方法,通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想
Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗
这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。
Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,
杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
该研究创造性地设计了一种不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器,通过蛋白质工程优化开发出了基于糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。这一工作不仅填补了目前碱基编辑器不能直接编辑G的空白,而且提出了基于糖基化酶的
Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具,该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑,还具备选择性地编辑特定链的能力
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官
Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数