上海科学家建立“GOTI”新型脱靶检测技术
3月1日，《科学》（Science）杂志发表了一篇名为《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》的研究论文，该研究由中国科学院神经科学研究所（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与中国科学院上海营养与健康研究所隶属的计算生物学研究所（中国科学院-马普学会计算生物学伙伴研究所）、斯
研究首次在个体水平上发现单碱基编辑系统存在脱靶效应
人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此，基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发，为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具，展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培育等方面潜在的重大应用价值。单碱基编辑器主要分为两类，胞嘧啶单碱基编辑器(CBE)与腺嘌呤单
中国科学家发现胞嘧啶单碱基编辑器存在全基因组范围的脱靶效应
人类的遗传疾病与农作物农艺性状改变通常是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。单碱基基因编辑技术为定向编辑基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具。中科院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞团队在水稻中对两种胞嘧啶编辑器(CBE) BE3和HF1-BE3， 以及一种腺嘌呤编辑器(ABE)的特异性进行了全基因组水平评估，首次在体内利用全基因组测序技术全面分析和比较了单碱基编辑系统在基因组
Science：我国李亦学课题组和杨辉课题组揭示胞嘧啶碱基编辑器诱导大量的单位点脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑在治疗由致命性突变引起的遗传疾病上有很大的潜力。对基因组编辑的脱靶效应进行全面分析是验证这种编辑实用性所必需的。科学家们已开发出多种方法来检测全基因组范围内的基因编辑脱靶位点。然而，这些方法并不适用于检测体内的单核苷酸变异（SNV）。在一项新的研究中，中国科学院的李亦学（Yixue Li）课题组、杨辉（Hui Yang）课题组和美国斯坦福大学
Science：中科院高彩霞课题组发现胞嘧啶碱基编辑器引发意想不到的全基因组脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，中国科学院的高彩霞（Caixia Gao）课题组通过对作为一种重要的作物物种的水稻进行全基因组测序对胞嘧啶碱基编辑器（BE3和HF1-BE3）和腺嘌呤碱基编辑器（ABE）产生的脱靶突变进行全面调查。他们发现胞嘧啶碱基编辑器（BE3和HF1-BE3）诱导全基因组脱靶突变。相关研究结果于2019年2月28日在线发表在Science期刊上，
发现第三种CRISPR-Cas系统，显著降低脱靶效应
2019年1月24日/生物谷BIOON/---来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和Ruv
Cell子刊：华人科学家团队发现CAR-T治疗AML新靶点，有效且能避免脱靶毒性
AML是一类血液肿瘤，其特征在于骨髓中异常白细胞的迅速增加，从而影响正常血细胞的产生。绝大多数AML为原发性癌症，且往往伴随细胞遗传学异常改变。在过去40年间，针对该病的标准治疗方案变化不大，对于60岁以上患者5年生存率低于10%。异基因造血干细胞移植(HSCT)仍然是AML唯一可行的治疗方案，而且只有有限数量的患者符合条件。此外，50%-70%的患者在化疗和HSCT后会经历复发，5年生存率为27
Cell子刊：华人科学家团队发现CAR-T治疗AML新靶点，有效且能避免脱靶毒性
小编推荐会议：2018 (第四届)下一代CAR & TCR-T研讨会AML是一类血液肿瘤，其特征在于骨髓中异常白细胞的迅速增加，从而影响正常血细胞的产生。绝大多数AML为原发性癌症，且往往伴随细胞遗传学异常改变。在过去40年间，针对该病的标准治疗方案变化不大，对于60岁以上患者5年生存率低于10%。异基因造血干细胞移植(HSCT)仍然是AML唯一可行的治疗方案，而且只有有限数量的患者符合条
Cell Rep：解释为何CRISPR-Cas9存在脱靶效应
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月18日/生物谷BIOON/---Cas9蛋白的发现简化了基因编辑，甚至可能在不远的将来消除很多遗传性疾病。利用Cas9，科学家们能够切割细胞中的DNA，从而校正发生突变的基因，或者将新的遗传物质导入到这个新被切开的位点上。最初，CRISPR-Cas9系统似乎是非常准确的。然而，如今，显而易见的是，Cas9有时也切割与它靶向的序列相类似的其
脱靶效应大大降低！
2018年2月7日讯 /生物谷BIOON /——基因疗法是治疗基因突变导致的疾病的一种新型策略。一种基因疗法涉及使用基因编辑技术CRISPR-Cas9直接修复缺陷基因。尽管它具有治疗潜力，但是也会导致不想要的甚至是有害的基因错误，因而限制了它的临床应用。在一项最近发表于《Genome Research》上的新研究中，来自大阪大学的研究人员发现了一种改进版的CRISPR-Cas9系统，能够在显著降低