脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活，中国6月获批!
今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
Nature子刊：选择性沉默肝脏中的丙氨酸分解酶可逆转高血糖和骨骼肌萎缩
2021年3月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚莫纳什大学的研究人员发现肥胖相关性2型糖尿病患者的肝脏代谢受到破坏，从而导致高血糖和肌肉流失---也就是所谓的骨骼肌萎缩。相关研究结果于2021年3月18日在线发表在Nature Metabolism期刊上，论文标题为“Liver alanine catabolism promot
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
发现一种天然蛋白促进肌肉干细胞增殖，可逆转疾病、衰老和创伤造成的严重肌肉萎缩
2021年2月17日讯/生物谷BIOON/---当我们撕裂肌肉时，肌肉内的干细胞会进行修复。我们不仅可以看到这种情况发生在严重的肌肉萎缩疾病中，如肌肉萎缩症和在战争中幸存下来的退伍军人的灾难性肢体损伤，而且在我们的日常生活中，当我们拉伤肌肉时，也会发生这种情况。另外，当我们年老体弱时，我们会失去很多肌肉，而我们的干细胞似乎不能像我们年老时一样发挥作用。这些肌