Cell Rep：研究人员揭示女性更年期肌肉萎缩的原因
2019年7月25日讯 /生物谷BIOON /——在最近发表在《Cell Reports》的一篇文章，明尼苏达大学医学院康复医学系教授Dawn Lowe博士首次确定了雌激素对女性肌肉干细胞的维持和功能是必不可少的。这项研究调查了通过手术切除卵巢的小鼠以及肌肉干细胞中没有雌激素受体的小鼠，并评估了肌肉再生的能力。研究发现，肌肉干细胞中雌激素的缺失或雌激素受体的基因缺失导致5块不同肌肉中的肌肉干细胞（
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床！
2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在
科学家有望开发出治疗肌萎缩侧索硬化症的新型疗法
2019年7月7日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种运动机体运动神经元功能的神经性疾病，在显微镜下研究者能够注意到，ALS患者的运动神经元包含有过量的TDP-43蛋白聚集物，由于聚集物中的TDP-43并不能发挥其正常作用，因此科学家们认为这种聚集物或诱发了运动神经元的变性，即ALS发生的标志。图片来源：UC San Diego Health Sciences近日，一项
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。三周前，AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果，表明Zolgensam在
全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市
渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA) 治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步，国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件：中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。 诺西那生钠注射液正式在中国上市，为脊髓
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的靶向RNA疗法casimersen（SRP-4045），在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果，显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。基于这一结果，该公司计划在今年年中向FDA递交新药申请（NDA）。FDA可能以抗肌萎缩蛋白的表达水平作为替代终点，批准
国际罕见病日：关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活
“长大了我要当兵！要保卫祖国，养我妈妈！”如果没有看到草根坐着的轮椅，不会有人会猜到这是一个患有罕见病、行动障碍的孩子，他看起来是那么阳光可爱，对未来充满期待。每年2月的最后一天，是“国际罕见病日”。时值2019年国际罕见病日之际，国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕
百健Spinraza获中国批准，成首个脊髓性肌萎缩症（SMA）药物
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头百健（Biogen）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Spinraza（nusinersen）用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元
首个治疗脊髓性肌萎缩症药物，诺西那生钠注射液在中国获批
2019年2月28日，渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特
Nat Neurosci：研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制
2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --由哈佛大学干细胞科学家领导的研究发现了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在新生物标志物和药物靶点。该研究发表于Nature Neuroscience。该研究使用人类运动神经元的干细胞模型揭示STMN2基因作为潜在的治疗靶点，证明了这种人类干细胞模型方法在药物发现中的价值。大约10年前，科学家在ALS患者的死后神经元中发现了一种名为TDP-43的蛋白质