脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
今天，Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM（nusinersen）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效：分析发现，
【研发前沿】治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状
杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。
JCI：通过阻断sumo化修饰途径治疗脊髓性肌萎缩症新策略
近日，临床医学类杂志Journal of Clinical Investigation 在线发表了密歇根大学Jason P. Chua等人关于多聚谷氨酰胺雄激素受体导致脊髓型肌肉萎缩症（SBMA）的最新研究成果。
PNAS：研究表明肌萎缩性侧索硬化症是一种蛋白疾病
2014年10月28日 讯 /生物谷BIOON/ --近日研究发现，研究人员运用一项技术来说明个体蛋白微弱的改变，康奈尔大学化学研究人员已经发现了新的引起肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的原因。ALS是一种复杂的神经退行性疾病，
HMG：开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩症的新型药物
有研究表明，每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者，近日，来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物，其可以对患脊髓性肌萎缩的动物模型进行有效治疗。
G3：肌萎缩性侧索硬化症新治疗靶点
近日，俄勒冈卫生科学大学牙医学院研究人员发现，TDP-43蛋白质与ALS（肌萎缩性侧索硬化症）和其他神经退行性疾病密切相关，基因操纵该蛋白时会激活各种不同的分子途径。这一发现为治疗ALS和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森氏提供了新思路。
:候选药物在小鼠模型中能够治疗脊髓性肌萎缩
2013年6月5日讯 /生物谷BIOON/--脊髓性肌萎缩（spinal muscular atrophy，SMA）是一种致死性的遗传疾病，会引起婴儿和幼儿的死亡。该病是由于脊髓中的运动神经元遭到破坏导致肌无力，多数情况下会引起呼吸障碍。SMA是由于维持运动神经元蛋白的量不充足造成的。但是现今没有好的治疗该病的方法。
ACS Chem Biol：开发出一种治疗肌肉萎缩症的新型分子
2013年5月2日 讯 /生物谷BIOON/ --对于病人来说完全有希望治疗营养不良性肌强直症，近日，来自伊利诺伊大学的研究者通过研究开发了一种新型的小分子物质，其可以有效破碎机体细胞中引发疾病的蛋白质-RNA簇，这项研究或许为开发治疗那些不能治愈的疾病提供了希望和思路，相关研究成果刊登于国际杂志ACS Chemical Biology上。
PNAS：开发出治疗杜氏肌肉萎缩症的新型疗法
阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中改善了杜氏肌萎缩症症状。 2012年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自阿尔伯塔大学的研究者使用新型的鸡尾酒混合药物在非人类实验室模型中（non-human lab models）改善了杜氏肌萎缩症症状(Duchenne muscular dystrophy symptoms)。
Nature：两个新基因突变引发肌萎缩性脊髓侧索硬化症
2013年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，以圣裘德儿童研究医院为首实施完成的一项新研究发现，在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），也被称为卢伽雷氏病等有关的退行性疾病中，两个基因突变是导致神经细胞死亡主要原因。这两个基因突变发生导致细胞内的蛋白质异常积聚，这些蛋白质在正常RNA的功能起着至关重要的作用，也与癌症有关，包括尤文氏肉瘤，骨肿瘤。