脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
今天，Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM（nusinersen）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效：分析发现，
【研发前沿】治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状
杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。
JCI：通过阻断sumo化修饰途径治疗脊髓性肌萎缩症新策略
近日，临床医学类杂志Journal of Clinical Investigation 在线发表了密歇根大学Jason P. Chua等人关于多聚谷氨酰胺雄激素受体导致脊髓型肌肉萎缩症（SBMA）的最新研究成果。
PNAS：研究表明肌萎缩性侧索硬化症是一种蛋白疾病
2014年10月28日 讯 /生物谷BIOON/ --近日研究发现，研究人员运用一项技术来说明个体蛋白微弱的改变，康奈尔大学化学研究人员已经发现了新的引起肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的原因。ALS是一种复杂的神经退行性疾病，
HMG：开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩症的新型药物
有研究表明，每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者，近日，来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物，其可以对患脊髓性肌萎缩的动物模型进行有效治疗。
修复蛋白被激活帮助肌肉萎缩症患者生成肌肉细胞
当肌肉细胞膜遭到破坏，修复蛋白质dysferlin就会被激活并且重新生成肌肉细胞膜。如果这种修复蛋白质由于基因突变被改变，那么人体自身的“质量控制”系统(即蛋白酶体)就认为该蛋白质是缺陷的继而消除它。如果没有dysferlin蛋白，那么受伤的肌肉细胞膜就不能被修复，从而导致骨骼肌细胞逐渐损失最终致使肌肉萎缩。看来，人体自身的“质量控制体系"会中和突变蛋白质dysferlin，即使这种突变体并不会
PLOS Biol：维生素治疗肌肉萎缩症
2012年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，缅因大学科学家领导的一个研究小组证实发现促进对维生素敏感的细胞粘附活性的方式有可能抵消肌肉退化，减少肌营养不良症引起的肌肉流动性。相关发现公布于10月23日的PLoS Biology杂志上，该研究重要关注先天性肌营养不良症，天性肌营养不良症是一种致命疾病，目前仍没有治愈手段。
PNAS：注射蛋白质WNT7A治疗小鼠肌肉萎缩症
2012年11月27日 讯 /生物谷BIOON/ -- 最近，科学家们发现注入了新的人类蛋白质转化为肌肉，可以显著增加杜氏进行性肌营养不良（DMD）症小鼠模型肌肉大小和力量。这些研究结果发表在PNAS杂志上。 研究证实蛋白质WNT7A能促进健康的肌肉组织生长和修复。在这项研究中，杜氏肌营养不良症的小鼠模型注射WNT7A后，肌肉力量增加近2倍，几乎接近了正常的水平。
PNAS：修改肌营养相关蛋白治疗肌肉萎缩症
2012年12月8日讯 /生物谷BIOON/ --在美国大约有250,000人患有肌营养不良症，三年前，密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物，对治疗疾病是至关重要的，但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中，MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题，最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。
Am J Neurodegener Dis：研究者发现肌萎缩性侧索硬化症治疗新靶点
在ALS病人的脊髓中，病人的吞噬细胞（绿色）影响神经元（活的神经元是红色的，用星号标记；死的神经元，用品红标记的） (Credit: University of California, Los Angeles) 早期研究中，加州大学洛杉矶分校的研究者发现肌萎缩性侧索硬化症（ALS）病人的免疫细胞可能在破坏脊髓神经元上发挥着重要的作用。ALS是大脑和脊髓神经元细胞控制肌肉随意移动的疾病。