全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中,Spinraza显著改善了患者的运动机能。
Nature:受伤后留疤?是干细胞在做自我管理
根据一项斯坦福大学医学院的最新研究,采用一种可以增强一种失活蛋白表达的化合物治疗小鼠可以帮助他们受伤后更好的恢复,减少瘢痕形成,这项研究于近日发表在《自然》杂志上。“纤维化发生在许多退行性疾病及正常衰
星型胶质细胞或可诱发脊髓侧索硬化症和阿尔兹海默病
日前,一项刊登在国际杂志Neuron上的研究报告中,来自加州大学洛杉矶分校的研究人员通过研究对星状细胞进行了深入地理解,星状细胞(星型胶质细胞)是大脑中一种关键的细胞,其被认为在肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Lou Gehrig病,ALS)、阿尔兹海默病、亨廷顿氏症以及其它神经性障碍的发病过程中扮演着重要角色。
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
今天,Biogen和Ionis制药公司宣布,在研新药SPINRAZATM(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效:分析发现,
JEM:肠道菌群或可帮助患者恢复脊髓损伤
日前,来自俄亥俄州立大学的研究人员通过研究发现,脊髓损伤能够改变肠道细菌的类型,而且细菌类型的改变还会加剧个体神经性损伤和损伤修复的程度,相关研究刊登于国际杂志The Journal of Experimental Medicine上,研究者指出,利用益生菌中和这些改变或许能够帮助患者从脊髓损伤中恢复过来。
揭秘干细胞疗法市场乱象 我们如何来保护患者免受伤害?
9月21日晚间,电视节目ABC’s 7.30报道,澳大利亚如今出现了非常繁荣的干细胞疗法市场,在干细胞疗法过程中,细胞从患者机体中提取出来,随后经过改造之后再注射到患者体内。虽然有很少或者几乎没有益处,但这些疗法依然被用于治疗一系列人类疾病,而且目前并不清楚是否干细胞也被用于这些疗法中,由于缺乏有效的市场监管,这些干细胞疗法和其相关的商业行为就显得愈发猖狂。
玩Pokémon Go易受伤,医生给您支招
Pokémon Go是当前风靡全球的游戏,众多玩家走出房屋,来到户外街道到处追逐游玩,但是该游戏也带来众多健康隐患,如晒伤、骨折、起水泡以及精神健康问题,在本文中,相关医生给出了建议,指导玩家在游戏过程中注意自身的健康安全。
王光辉——中国科学技术大学——本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病,如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病,如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为: (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。