美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位
2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司，专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药地位（ODD）。SRK-015是一种首创的（first-in-class）、选择性的肌肉生长抑素（myo
Nat Med：首次证实人神经干细胞移植可改善脊髓损伤猴子的抓力
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年3月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员报道移植到猴子受损脊髓中的人神经干细胞成熟为神经元，触发神经连接形成，从而让这些猴子抓住橙子的能力得到改善。相关研究结果近期发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Restorative effects of human neural stem cell gra
百健SPINRAZA改善婴幼儿及青少年脊髓性肌萎缩患者运动能力
3月12日，百健（Biogen）公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据，该开放标签的单臂研究对SPINRAZA？ (nusinersen)用于症状发生前脊髓性肌萎缩症（SMA）幼儿治疗的有效性和安全性进行了评估。这项题为“Nusinersen用于症状前SMA状态下婴儿的治疗：临床2期NURTURE研究的中期功效及安全性结果”的中期分析显示，所有婴儿都活着，没有患儿需要气管切开术
治疗脊髓损伤又传出喜讯，一名患者成功获得救治！
小编推荐会议：2018第九届细胞治疗研讨会根据荆楚网报道，今年2月，一名34岁的高位截瘫患者在接受自体干细胞移植手术后，恢复了颈、胸腹部知觉。这名患者因车祸致颈3-颈4椎体骨折脱位并脊髓不完全损伤，传统康复治疗手段对其无明显效果，最终干细胞移植手术给他带来了奇迹。事实上，近年来干细胞治疗脊髓损伤相关截瘫的成功案例并不罕见。去年8月，64岁的脊髓损伤、下肢瘫痪患者陈双喜在接受脐带间充质干
G1 Therapeutics公布"全球新"Trilaciclib脊髓系统临床获益
3月5日，专注癌症治疗的生物公司G1 Therapeutics公布了其药物trilaciclib用于接受一线化疗治疗小细胞肺癌患者的积极2a期试验顶线数据。Trilaciclib是一款全球首创的短效CDK4/6抑制剂，用于化疗过程中造血干细胞和免疫系统功能的保护(髓系获益)。公司首席医学官及高级副总裁Raj Malik博士表示：“这项试验的数据显示出明确的证据，表明trilaciclib有效保护了
科学家有望开发出人类脊髓损伤修复的新方法！
2018年3月6日 讯 /生物谷BIOON/ --中枢神经系统的愈合能力非常有限，大脑或脊髓的损伤通常会导致永久性的功能缺陷；近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院的研究人员通过研究发现了一种重要的机制或能解释为何会出现上述这种结果，基于最新的研究结果，未来研究人员有望改善脊髓损伤小鼠的机体组织功能恢复。图片来源：www.drpawluk.com在很多器官中，通过再生缺
Lancet Oncol：治疗癌细胞脊髓扩散的新方案
2018年2月8日 讯 /生物谷BIOON/ --每一种癌症恶化后都有可能转移到脊椎中，但最近两位医生们提出的治疗方案或许能够尽可能地降低患者在接受脊椎癌症治疗时的痛苦。在最近发表在《Lancet Oncology》杂志上的一篇文章中，作者对以往的一系列研究进行了汇总分析，并且提出了自己的见解。该文章的第一作者Daniel Spratt医生称，患有脊椎癌扩散的患者来说目前并没有综合性的治疗与护理措
再生医学：点燃治愈脊髓损伤的新希望
当皮肤、骨骼、口腔黏膜等部位受伤时，因为损伤区有利于再生微环境的产生，只需要一段时间的治疗这些部位就能再生愈合，并且恢复到健康状态。然而，损伤的脊髓部位形成不利于神经再生的微环境，神经再生很难发生。因此，脊髓损伤被认为是难治愈的疾病。10月26日在北京举行的香山科学会议第609次学术讨论会上，科学家与临床医生齐聚一堂，共商脊髓损伤修复的关键科学问题。他们认为，再生医学将为脊髓损伤修复提
全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据
百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物SPINRAZA？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。SPINRAZA是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照
肌萎缩性脊髓侧索硬化症舌下治疗药物BHV-0223的新药申请获FDA批准
2017年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --今日，Biohaven制药公司宣布，FDA通知公司可以对治疗萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者的舌下药物BHV-0223开展临床试验。FDA允许开展下一步试验的许可紧随着新药申请的通过，Biohaven预计在这个季度开展对BHV-0223生物等效性的研究。先前，Biohaven从FDA获得监管反馈，可以通过505（b）（2）途径获得BHV-0223治