FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物CK-
FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位
Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物 CK-212
神经干细胞疗法或有望治疗机体脊髓损伤
图片摘自：woodoo007/123rf2017年5月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自卡塔尔、美国、埃及等多个国家的研究人员通过研究发现，在注射神经干细胞的数个月后，大鼠损伤的脊髓结构就会表现出组织再生的迹象；来自卡塔尔大学生物医学研究中心的研究者Hany Marei表示，据估计，全球大约有250万人会因多种类型事故和跌落而患上脊髓损伤，我们还需要进行更多研究来调查干细胞在治疗包括脊
新研究揭示了胚胎细胞如何产生脊髓，肌肉和骨骼
弗朗西斯·克里克研究所科学家，柏林Max-Delbrück分子医学中心和爱丁堡大学的一项研究揭示了在哺乳动物胚胎中形成脊髓，肌肉和骨骼组织的细胞。这一发现为实验室中干细胞产生这些组织铺平了道路，并且可能导致研究
Dev Cell：揭示胚胎细胞如何产生脊髓、肌肉和骨组织
在一项新的研究中，来自英国弗朗西斯-克里克研究所、爱丁堡大学和德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心的研究人员揭示了哺乳动物胚胎中形成脊髓、肌肉和骨组织的细胞，即神经-中胚层祖细胞（neuro-mesodermal progenitor, NMP）。
百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物
由百健（Biogen）与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极意见，支持批准 Spin
阿斯利康神经脊髓炎新药inebilizumab获欧盟委员会授予孤儿药资格
近日，阿斯利康inebilizumab（前身为MEDI-551）被欧盟委员会（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病。
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中，Spinraza显著改善了患者的运动机能。
星型胶质细胞或可诱发脊髓侧索硬化症和阿尔兹海默病
日前，一项刊登在国际杂志Neuron上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校的研究人员通过研究对星状细胞进行了深入地理解，星状细胞（星型胶质细胞）是大脑中一种关键的细胞，其被认为在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Lou Gehrig病，ALS）、阿尔兹海默病、亨廷顿氏症以及其它神经性障碍的发病过程中扮演着重要角色。