科研人员发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症
该研究揭示了m6A“阅读子”YTHDF1的抑制在改善脆性X染色体综合征的调控机制和潜在的干预效果，为相关临床治疗提供了新的潜在靶标。
2023-11-25
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
巴氏综合征的潜在新靶点和候选药物
在发表于《自然代谢》的一篇论文中，匹兹堡大学的研究人员详细介绍了一个潜在的新靶点和一种小分子候选药物，可以用于治疗巴氏综合征。这是一种罕见的、危及生命且目前无法治愈的遗传性疾病，具有毁灭性的后果。
2023-12-01
多囊卵巢综合征可能增加心血管疾病风险
复旦大学附属妇产科医院/生殖与发育研究院黄荷凤院士团队结合临床多囊卵巢综合征（PCOS）患者的队列研究结果，创新性地提出PCOS患者心血管病（CVD）高风险发生机制中以慢性炎症为特征的非代谢依赖机制，
2023-11-20
上海交通大学研究者们揭示了肺靶向脂质纳米颗粒递送可溶性PD-L1 mRNA在急性呼吸窘迫综合征中的应用
急性呼吸窘迫综合征(ARDS)是一种以非心源性肺水肿、双侧胸片混浊和严重低氧血症为特征的严重呼吸系统疾病，其病因包括肺和肺外因素，如细菌性和病毒性肺炎、误吸、肺挫伤和严重全身感染。
2023-12-27
Nature子刊：利用人诱导性多能干细胞成功构建出模拟阿尔波特综合征的肾脏类器官
在一项新的研究中，来自日本京都大学和神户大学的研究人员构建出诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）衍生的肾脏类器官来模拟由COL4A5基因突变引起的
2023-10-26
预防CAR-T诱导的细胞因子释放综合征方面获进展
近日，中国科学院国家纳米科学中心梁兴杰课题组、吴雁课题组合作，在预防嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）诱导的细胞因子释放综合征方面取得进展。相关研究成果以
2023-09-14