宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
eLife:科学家在人类炎性肠病中将风险基因与饮食相关联起来
来自瑞士洛桑联邦理工大学等机构的科学家们通过研究发现,高脂肪饮食后,一种特殊的遗传突变或会促使小鼠对于炎性肠病更加易感,这或许就能帮助研究人员识别出能驱动人类炎性肠病的候选基因。
Nature Medicine:吴一龙/周清/李扬秋团队首次报道肺癌罕见基因变异的创新性临床研究成果
总的来说,该研究是首个在同一时间段内入组、但又是非直接比较的、能够全面显示一个药物在同一个靶点上的有效性和安全性的研究,也和不接受精准靶点治疗的人群有了间接的比。
Diabetic Med:科学家在1型糖尿病激活基因的研究上取得突破性发现
来自林肯大学等机构的科学家们通过研究发现,12岁以下患1型糖尿病的儿童或许会激活参与机体免疫反应的特殊基因的表达,而这在老年患者机体中或许并不会发生。
JCO:微生物群落移植疗法或在治疗异基因造血细胞移植患者和急性髓性白血病患者中是安全的
来自明尼苏达大学医学院等机构的科学家们通过研究阐明了在急性髓性白血病(AML)患者和造血细胞移植(HCT)受体患者中使用微生物群移植疗法的安全性。
Science子刊:发现Atoh1基因在桥核神经元多样性的建立中起着至关重要的作用
在一项新的研究中,来自美国贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的研究人员发现了脑干脑桥区(pons region)的六个不同的神经元谱系,并揭示了它们对Atoh1部分缺失的不同脆弱性的新见解,其中Atoh1是
所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
Cell:在哈扎族狩猎采集者的肠道微生物组中发现了惊人的基因组新颖性
在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员对坦桑尼亚哈扎族狩猎采集者(Hadza hunter-gatherer)的351份粪便样本进行了超深的宏基因组测序。他们详细介绍了他们对来自哈扎
Nature:揭示多基因评分的准确性在不同遗传血统的个体之间存在差异
多基因评分(polygenic scores)---对个体的复杂性状和疾病倾向的估计---有希望识别有疾病风险的患者并指导早期的个性化治疗,但是在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发
Sci Transl Med:基因工程化的细胞疗法或有望靶向作用人类脑转移性的黑色素瘤
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究整合了多种治疗性方法来更加有效地靶向作用大脑中的黑色素瘤;在临床前研究中,科学家们在模仿人类环境的复杂小鼠模型中成功激活了机体的免疫反应。