基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Nat Genet：科学家在“黑暗基因组”中发现能显著改善癌症T细胞疗法疗效的主要调节子
来自杜克大学等机构的科学家们成功将CRISPR技术应用于人类免疫细胞基因功能的高通量筛选中，并发现基因组中的单一主要调节子或能被用来重编程T细胞中数千个基因网络，并能够能大大增强对癌细胞的杀伤能力。
2023-11-23
Nat Med:肥胖会因 RalA 激活而导致白色脂肪细胞线粒体破碎和功能障碍
来自美国加利福尼亚大学圣迭戈分校医学系的研究团队揭示肥胖症患者体内 RalA 的持续升高会导致白色脂肪细胞线粒体功能障碍，并对全身代谢产生深远影响。
2024-02-05
Science：科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序，当分析了数以万计已知的人类启动子数据后，这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成，即基序、启动子和三核苷酸（trinucleotides）。
2024-05-27
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
科研人员揭示病原真菌抑制昆虫免疫的基因对基因机制
该研究成果为真菌-昆虫互作的基因对基因机制提供了有力证据，结合病理学的研究鉴定发现了新型的免疫识别蛋白，揭示了昆虫识别真菌beta-葡聚糖的双受体识别与应答机制。
2024-01-09
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
