Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
亚马逊发表Nature Medicine论文，用大语言模型减少线上药店用药错误
这项研究强调了将大语言模型（LLM）与领域专业知识相结合的重要性，以应对医药运营中复杂的高风险挑战。
2024-04-28
Cell Stem Cell：李中伟团队成功构建更成熟的人肾脏类器官模型
鉴于该肾单元祖细胞体外扩增培养体系支持二维培养，该团队成功地对扩增的小鼠肾单元祖细胞进行全基因组CRISPR筛选，揭示肾单元祖细胞自我更新，肾脏发育和疾病发生相关基因群。
2024-05-05
Cell子刊：沈柏用团队等开发循环肿瘤细胞来源的胰腺癌模型，发现胰腺癌治疗新靶点
研究表明，CTC来源的PDAC模型对于增进我们对PDAC的理解至关重要，因为它们能够从晚期PDAC中分离和扩增侵袭性癌症细胞/干细胞，用于生物学研究和精准医学。
2024-08-23
周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具，有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中，研究团队通过在天使综合征（AS）小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统，成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
Nature：大脑中的髓鞘形成或会驱动机体对阿片样药物的成瘾性
本文研究结果强调了少突胶质细胞在机体奖惩学习中的关键作用，并识别出了多巴胺能神经活性调节的髓鞘可塑性或许是阿片样物质奖励所需的重要回路修饰。
2024-06-11
PLoS Digital Health：科学家有望利用机器学习模型可靠地预测多发性硬化症患者的疾病进展
来自鲁汶大学等机构的科学家们通过研究表示，机器学习模型或能可靠地告知临床医生多发性硬化症患者的残疾进展情况。
2024-08-05
宋杨团队发现，纳米塑料诱导蛋白异常相分离和渐冻症样症状
该研究阐明了纳米颗粒诱导的独特毒理学机制，并为环境污染与神经退行性疾病之间的联系提供了新见解，对于聚苯乙烯暴露的风险评估和健康结局的预防具有重要意义。
2024-06-20