口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查：治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
蔡清清教授团队首次创建基于单核苷酸多态性的预测模型指导NK/T细胞淋巴瘤患者精准预后判断和早期患者治疗决策
结外鼻型NK/T细胞淋巴瘤(ENKTL)好发于亚洲及拉丁美洲，在我国占所有淋巴瘤病例的15-30%。ENKTL临床表现及预后具有明显异质性，当前预后评价系统多基于临床及病理特征，而基于临床分期制定的治疗方案无法满足个体化诊疗的需求。中山大学肿瘤防治中心内科蔡清清教授课题组在国际血液学期刊Blood上发表了题为“结外NK/T细胞淋巴瘤的单核苷酸多态性预测模型”
Molecular Cancer Therapeutics：阻断氨基酸的摄取，可以饿死癌细胞
癌症的一个关键标志就是癌细胞新陈代谢的改变，这对癌症的发生发展机制和治疗耐药性至关重要。对于许多癌细胞来说，它们需要摄入大量的谷氨酰胺为自身快速生长和分裂供应能量。
Gut Microbes：短链脂肪酸可能在控制与COVID-19相关的炎症中起作用
人感染冠状病毒后常见体征有呼吸道症状、发热、咳嗽、气促和呼吸困难等。在较严重病例中，感染可导致肺炎、严重急性呼吸综合征、肾衰竭，甚至死亡。
研究人员利用温控动态调控开关在大肠杆菌实现聚羟基脂肪酸酯的精确组装
合成生物学通过构建各类动态调控系统控制精确调控代谢通路，实现目标产物的生产和特定的细胞行为。然而在代谢工程领域，由于实验室构建的基因线路往往缺少鲁棒性，要想在大体积的发酵体系中实现生长对数期的中后期的动态调控依然有很大的挑战。简单的化学诱导开关由于诱导物的高成本、不可移除性已经不能满足生物生产的需求；光诱导系统在高细菌密度时难以穿透发
研究人员给益生菌涂上保护层抵抗胃液胆汁侵蚀，为肠炎治疗提供新手段
近日，上海交通大学医学院附属仁济医院、上海交通大学医学院分子研究院刘尽尧课题组在《先进材料》（Advanced Materials） (IF 27.3)杂志发表题为聚合介导的细胞多功能化及其用于增强细胞疗法效果的研究论文（Polymerization-mediated multifunctionalization of living
COMMODORE试验数据喜人，安斯泰来用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者的富马酸吉瑞替尼片达到总生存期的主要终点
2021年3月30日，安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）今日宣布，一项关于适加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富马酸吉瑞替尼片，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗携带FLT3突变（FLT3mut+）的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者的三期
研究人员设计开发氨基酸手性识别的单分子技术
氨基酸是生物功能大分子蛋白质的基本组成单位，是构成动物营养所需蛋白质的基本物质，同时也是许多药物分子的重要组成片段，在生命体中起着至关重要的作用，比如有氨基酸组成的蛋白酶具有高度专一的催化活性。因此，氨基酸的高灵敏检测与精准分析不仅仅可以加深对氨基酸在生命体内发挥作用机制的理解，同时在食品工业、天然产物和医药等领域都发挥着重要的作用。
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗MECP2重复综合征
2021年3月8日讯/生物谷BIOON/---许多智力障碍（intellectual disability disorder）都是由于拷贝数变异引起的，到目前为止，还没有针对这类疾病的治疗方案进行测试。MECP2重复综合征（MECP2 duplication syndrome, MDS）是一种以严重智力障碍、运动功能障碍和癫痫发作为特征的遗传性疾病。MDS是