AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
JITC:冷冻消融“加热”肿瘤!上海市胸科医院/中科院团队揭示增效肺癌免疫治疗的新策略
在临床实践中“不可手术NSCLC”同时包括了晚期和早期患者,或许安全微创的冷冻消融不只能助力晚期NSCLC免疫治疗,还能帮一把早期免疫新辅助/辅助治疗,带来更多的治愈希望。
Cell子刊:王福俤团队等开发铁死终结者,靶向铁死亡,治疗脂肪肝
该研究不仅阐明了肝脏铁蓄积在MAFLD/MASH发生发展过程中的分子调控机制,还提供了令人信服的证据,支持FOT1作为MAFLD及MASH的具有临床转化潜力的治疗新选择。
Gut:上海交大/浙大团队共同揭示“点燃”胰腺癌免疫微环境的表观遗传治疗靶点!
在本次研究中,研究者们进行了专门的CRISPR-Cas9表观遗传体外筛选,结果显示,仅有敲除胰腺癌细胞的Med12,会在小鼠实验中显著影响成瘤速度和免疫微环境。
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体,治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中,研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障(BBB)并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体(简称Plofsome)。
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
Nature子刊:王海/聂广军/冉海涛团队设计新型纳米结构,提高癌症免疫治疗效果
这项研究证明了金属离子螯合的L-苯丙氨酸纳米结构在激活免疫应答中的潜在作用,以及短期饥饿(STS)在改善纳米材料介导的癌症免疫治疗中的作用。
Nat Med:临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中,来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法,即lisocabtagene maraleucel 。
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体,利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略,通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)来诱导非小细胞肺癌(NSCLC)的癌细胞合成致死。