诺奖得主David Baker团队最新Nature:合成新型受体,创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体,这种受体可以感知周围环境中的分子,并据此改变细胞内基因的表达。
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!
本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
Fly:终止早孕药物米非司酮的新用途 或能作为新型抗衰老疗法发挥作用
研究结果表明,米非司酮和雷帕霉素或能通过一个共同的途径来发挥作用从而增加雌性果蝇的寿命,同时研究人员还暗示了在该途径会增加线粒体的自噬过程并降低中肠的肥大。
细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型,CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑,但从不同适应症来看,针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。
Nat Biomed Eng | 苏州大学刘庄/彭睿/广西医科大学赵永祥:革新抗癌疗法——矿化细菌成为强大的局部免疫疗法新星
该研究开发了一种基于细菌的免疫治疗方法,即溶瘤矿化细菌,通过矿化纳米结构MnO2在灭活细菌表面的生长。所获得的矿化细菌可以作为潜在的免疫刺激剂,在给药到肿瘤后,可以有效地依次激活先天免疫和适应性免疫。
Sci Adv:组合性表观遗传学癌症疗法或能有效治疗人类结直肠癌和其它肿瘤
本文研究结果表明,补偿性的EZH2活性或能限制DNMTi在人类结肠癌中的疗效,同时研究人员还将NFAT:AP-1信号与表观遗传学治疗所诱导的病毒模仿联系了起来。
JCO:1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤(diffuse midline glioma, DMG)和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
Nature:科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
本文研究中,研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略,并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。