AVEO靶向抗癌药tivozanib三四线治疗高度难治性肾细胞癌（RCC）III期临床获得成功
2018年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --AVEO Oncology公司近日公布了靶向抗癌药Fotivda（tivozanib）治疗肾细胞癌（RCC）的III期临床研究TIVO-3的积极顶线数据。该研究是一项随机、对照、多中心、开放标签研究，在351例高度难治性晚期或转移性RCC患者中开展，评估了Fotivda相对于拜耳靶向抗癌药Nexavar（多吉美，通用名：sorafenib，索拉非
诺奖级免疫组合疗法Opdivo+Yervoy获中国台湾批准，一线治疗中高危肾细胞癌（RCC）
2018年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企小野制药（Ono Pharma）近日宣布，其中国台湾子公司Ono Pharma Taiwan（OPTW）已收到了中国台湾食品药物管理署（TFDA）关于肿瘤免疫疗法Opdivo（中文商品名：欧狄沃，通用名：纳武利尤单抗，nivolumab）的补充批文，批准Opdivo联合Yervoy（ipilimumab）一线治疗中高危晚期肾细胞癌（RCC
贫血新药！葛兰素史克daprodustat第2个日本III期研究获得成功，2019年将申请上市
2018年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日公布了在日本慢性肾脏病（CKD）相关贫血（anaemia）患者中评估实验性药物daprodustat疗效和安全性的第2个关键性III期临床研究的积极结果。该研究是一项为期52周的随机、双盲、主动控制III期研究，在271例依赖血液透析的患者中开展，来自该研究的52周数据显示，根据第40周至52周测定的平均血红蛋
减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景
一项最新的研究显示，诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的疼痛症状，这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前，发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示，SCD患者使用crizanlizumab治疗后，有35.8％未发生血管闭塞性危象（VOC），是安慰剂组的2倍以上（16.9％）。SUSTAIN研究中的所
蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查，治疗β地中海贫血
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予L
美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物，用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位（Fast Track designation）。之前，PTG-300已被FDA授
PLOS ONE：肾不好？可能是由于空气污染！
2018年8月25日讯 /生物谷BIOON /——全美慢性肾病（CKD）流行呈现出地域差异，尽管其中一些差异可以通过病人风险因素的差异来解释，但是还是存在显著的无法解释的差异。研究人员推测这可能是由于其他未曾被研究环境因素所致，比如空气污染。图片来源：PLOS ONE为此，研究人员使用2010年医疗保险样本和环境保护局空气质量措施中关于1.1百万人的数据，检测了县级水平空气中小于2.5微米的颗粒物
日本拟开展人造血小板治疗贫血临床研究
日本京都大学计划利用由诱导多能干细胞（iPS细胞）制成的血小板，开展一项治疗再生障碍性贫血的临床研究，相关申请已提请日本政府审批。血小板是大量存在于血液中的无核盘状小细胞，是哺乳动物血液中的有形成分之一，是从骨髓成熟的巨核细胞胞质裂解脱落下来的具有生物活性的小块胞质。可在止血、伤口愈合等过程中发挥重要作用。目前血小板来源依靠献血，会受到供体不足和保存期限等因素的影响。再生障
Nature医学：维生素B3或可治疗急性肾损伤？
8月20日，《Nature Medicine》期刊发表了这一篇题为“De novo NAD+ biosynthetic impairment in acute kidney injury in humans”文章，由Beth Israel Deaconess医学中心的肾病学家和首席研究员Samir M. Parikh领导的多学科研究小组最新证实，一种维生素B3有望预防急性肾损伤。急性肾损伤是一组临
揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生
2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资，但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用（尽管不会在所有细胞中都取得