动脉粥样硬化的靶向治疗研究取得新进展
动脉粥样硬化等心血管疾病是人类健康的一大杀手。我国科研人员近期在动脉粥样硬化的靶向治疗研究领域取得新进展，相关研究成果已于日前由生物医学领域国际期刊《治疗诊断学》作为封面文章发表。国家心血管病中心发布的《中国心血管健康与疾病报告2019》显示，我国心血管病现患人数超过3.3亿，患病率及死亡率处于上升阶段。其中，动脉粥样硬化是一种典型的
多发性硬化症新药！渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)肌内注射方案获美国FDA批准!
Plegridy是唯一被批准用于多发性硬化症（MS）的聚乙二醇干扰素，具有延缓残疾进展和减少复发的能力。
JCI：饱和脂肪酸帮助抵抗多发性硬化
耶鲁大学的一项新研究表明，通过攻击和破坏中枢神经系统而引起多发性硬化症（MS）的异常免疫系统反应可能是由脂肪组织中缺乏特定脂肪酸引起的。该发现表明饮食结构的改变可能有助于治疗某些自身免疫性疾病的患者。
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta欧盟即将获批：首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
成人型糖尿病2型相关的动脉粥样硬化保护机制研究获进展
青少年发病的成人型糖尿病2型（GCK-MODY），也称为MODY2，是由于葡萄糖激酶（GCK）基因突变导致的罕见遗传病。除妊娠特殊时期外，多数GCK-MODY患者无须药物治疗。正确鉴别GCK-MODY和其他类型的糖尿病，可避免不必要的治疗。GCK-MODY的临床误诊率较高，基因检测仍是诊断GCK-MODY的金标准，但技术和经济限制使其
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
研究揭示肌萎缩侧索硬化症相关蛋白TDP43稳定性调控新机制
肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称渐冻症，是一种以脑运动皮质、脑干和脊髓运动神经元退行性改变为特征的进行性麻痹行疾病，其临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩、肌束震颤、延髓麻痹及椎体损害，最终导致吞咽困难，呼吸肌无力而死亡。ALS的核心病理改变为运动皮质及脊髓运动神经元凋亡，伴随有星形胶质细胞、小胶质细胞及少突胶质细胞增生的神经炎症反应
罗氏多发性硬化症药物Ocrevus再获FDA批准
12月14日，罗氏旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准一种两小时更短输注时间的Ocrevus（ocrelizumab）用于以前从未经历过任何严重输注反应（IRs）的复发性或原发性进行性多发性硬化症（MS）患者每年两次给药治疗。在此之前，欧洲药品管理局（EMA）基于人类使用药品委员会（CHMP）的积极意见，于2020年5月批准了两小时输液时
ACTN：生物标志物预测肌萎缩性侧索硬化
ALS是一种致命的神经退行性疾病，会导致运动功能快速丧失，通常会导致严重的状况，并在几年内死亡。迄今为止，对该疾病的早期和精确诊断一直很困难。斯蒂芬·霍金（Stephen Hawking）是最有名患者之一。 2014年夏季，该疾病通过大规模的筹款活动即所谓的“冰桶挑战”而引起了媒体的关注。