多发性硬化症新药！诺华Kesimpta欧盟即将获批：首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
成人型糖尿病2型相关的动脉粥样硬化保护机制研究获进展
青少年发病的成人型糖尿病2型（GCK-MODY），也称为MODY2，是由于葡萄糖激酶（GCK）基因突变导致的罕见遗传病。除妊娠特殊时期外，多数GCK-MODY患者无须药物治疗。正确鉴别GCK-MODY和其他类型的糖尿病，可避免不必要的治疗。GCK-MODY的临床误诊率较高，基因检测仍是诊断GCK-MODY的金标准，但技术和经济限制使其
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
研究揭示肌萎缩侧索硬化症相关蛋白TDP43稳定性调控新机制
肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称渐冻症，是一种以脑运动皮质、脑干和脊髓运动神经元退行性改变为特征的进行性麻痹行疾病，其临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩、肌束震颤、延髓麻痹及椎体损害，最终导致吞咽困难，呼吸肌无力而死亡。ALS的核心病理改变为运动皮质及脊髓运动神经元凋亡，伴随有星形胶质细胞、小胶质细胞及少突胶质细胞增生的神经炎症反应
罗氏多发性硬化症药物Ocrevus再获FDA批准
12月14日，罗氏旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准一种两小时更短输注时间的Ocrevus（ocrelizumab）用于以前从未经历过任何严重输注反应（IRs）的复发性或原发性进行性多发性硬化症（MS）患者每年两次给药治疗。在此之前，欧洲药品管理局（EMA）基于人类使用药品委员会（CHMP）的积极意见，于2020年5月批准了两小时输液时
ACTN：生物标志物预测肌萎缩性侧索硬化
ALS是一种致命的神经退行性疾病，会导致运动功能快速丧失，通常会导致严重的状况，并在几年内死亡。迄今为止，对该疾病的早期和精确诊断一直很困难。斯蒂芬·霍金（Stephen Hawking）是最有名患者之一。 2014年夏季，该疾病通过大规模的筹款活动即所谓的“冰桶挑战”而引起了媒体的关注。
J Hepatol：系统性炎症反应如何加剧肝硬化
每年，肝硬化在欧洲造成约170,000例死亡，最近的流行病学数据显示，奥地利在欧洲的肝硬化流行率中排名第二。过量饮酒，不良的饮食习惯和代谢合并症是西方世界肝硬化的最常见原因。
近期多发性硬化症研究领域新进展！
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在多发性硬化症研究领域取得的新进展！分享给大家！图片来源：Wikipedia【1】Neuron：科学家开发出新方法来恢复受损神经细胞的髓磷脂功能 或有望帮助治疗多发性硬化症doi：10.1016/j.neuron.2020.09.016缺少髓磷脂（myelin）是神经细胞在损伤和某些疾病发生后无法进行恢复的