美FDA批准罕见病囊性纤维化药物Kalydeco
Vertex药业今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准KALYDECO（ivacaftor）用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化（CF）患儿，这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节（CFTR）基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型，此次批准是基于KALYDECO的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持，KALYDECO既定的安全性和
福泰公布囊肿性肺纤维化组合药物临床结果 股票大涨23%
新闻事件今天福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化（CF）三药组合的一二期临床结果，令其股票大幅上扬23%。增敏剂ivacaftor 、一代修复剂tezacaftor 、分别与三个二代修复剂（VX-440、VX-152 、和VX-659）的三药组合在不同CFTR变异人群显着改善肺功能，比基线对照改善约10个百分点的FEV1。这些组合涵盖最常见的f508del变异人群，估计90%的CF可以受益。药源解析CF
Vertex公司3种三联疗法治疗囊性纤维化（CF）将使90%的患者受益
2017年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的统治者美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功，这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激，该公司股价在今天上午飙升25%。这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变（Min
罗氏片剂剂型Esbriet（比非尼酮）获欧盟批准治疗轻度至中度特发性肺纤维化（IPF）
2017年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准新的速释片剂剂型Esbriet（pirfenidone，比非尼酮）用于轻度至中度特发性肺纤维化（IPF）患者的治疗。罗氏已计划于2017年在数个欧洲国家推出片剂Esbriet。此次批准的新的片剂剂型Esbriet规格为801mg或267mg片剂，旨在为IPF患者群体提供一种服药负担更
接受OFEV®（尼达尼布）治疗的特发性肺纤维化（IPF）患者获得肺功能改善或稳定的比例是安慰剂组患者的两倍1
·单独的亚组分析显示，在需要调整剂量以控制不良事件的患者中，OFEV®在减缓疾病进展方面的长期疗效可维持长达96周2·在另外一项汇总分析中，大多数（90%）患者具有高心血管（CV）风险，结果显示OFEV与安慰剂治疗组患者中的主要CV不良事件的发生率，两组相似，并且都是比较低的3 德国殷格翰，2017年5月24日- 勃林格殷格翰今天宣布，在2017年美国胸科协会（ATS）会议上介绍
Nat Med：基于胸腺素α1的单分子疗法或有望彻底治疗囊性纤维化病
近日，来自乔治华盛顿大学等多个机构的研究人员通过研究发现了一种新型的潜在药物能够有效治疗并且阻断囊性纤维化的进展，研究者发现，基于胸腺素α1（Tα1）的单分子新型潜在疗法不仅能够纠正患者机体的遗传和组织缺陷，还能够明显降低囊性纤维化患者机体的炎症表现，相关研究刊登于国际杂志Nature Medicine上。
囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
3月29日，Vertex Pharmaceuticals 宣布，Tezacaftor（VX-661）/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的两项 3 期研究结果显示，他们肺功能有统计学意义的显着改善。CF是一种罕见缩短寿命的遗传病，
Nature：单核细胞SatM导致组织纤维化
在一项新的研究中，来自日本大阪大学免疫学前沿研究中心（IFReC）的研究人员报道了一类新的他们称之为SatM的单核细胞。针对小鼠的研究表明SatM可能是导致组织纤维化的原因，而且成为一种治疗很少有有效疗法的疾病的新药物靶标。
骨髓纤维化病人赴港求医见曙光
广州2016年12月6日电 /美通社/ -- 近年来，不少患有骨髓纤维化的大陆患者通过香港专科医护基金等网上医疗资讯平台提供的资讯赴港求医，盼用鲁索替尼以缓解病情。 关于骨髓纤维化 骨髓纤维化（
错失挑战Jakafi机会 吉利德骨髓纤维化新药临床III期不如人意
流年不利的制药巨头吉利德公司最近公布了其治疗骨髓异常性骨髓纤维化药物momelotinib的两项临床III期研究数据。没有惊艳的结果，这一药物或将失去挑战该领域重磅药物，Incyte公司的Jakafi的机会。