囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准，用于1-2岁儿科患者
2018年11月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次标签更新是基于一项正
Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的
NEJM：一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化
2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现，一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命，改善患者的生活质量；研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。图片来源：CC0 Publ
AJRCCM：纤维化发生的机制
2018年8月13日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数量的上升，进一步将WNT5A信号传递到肺脏内部。相关结果发表在《American Journal of Respirato
勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段
勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领
两篇Nature鉴定出新的肺细胞类型，深入认识囊性纤维化致病机制
2018年8月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，在来自美国布罗德研究所和麻省总医院的研究人员的领导下，研究人员在气道组织中发现了一种罕见的细胞类型，这种细胞类型在之前的科学文献中并未加以描述，而且似乎在囊性纤维化（cystic fibrosis）的生物学形成机制中起着关键作用。利用能够研究数千个细胞中的基因表达的新技术，这些研究人员全面地分析了小鼠的气道组织并且在人体组织中加以验证。
Stem Cell Res & Ther：研究者有望利用干细胞移植来治疗囊性纤维化疾病
2018年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中，来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展，研究人员发现，促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代，相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikip
Nature子刊：研究人员发现二甲双胍可以逆转肺纤维化
提到二甲双胍(metformin)，人们最先想到的是它是治疗2型糖尿病的药物。确实，二甲双胍是治疗2型糖尿病的一线药物，通常2型糖尿病患者最先服用的药物就是它。但今日在《Nature Medicine》上发表的一项科学研究表明它还有让人意想不到的功用，美国阿拉巴马大学伯明翰分校(University of Alabama at Birmingham， UAB)的研究人员发现它可以逆转已经产生的肺纤
Nat Med：糖尿病药物二甲双胍或能有效逆转肺部纤维化
2018年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自阿拉巴马大学的研究人员通过研究首次发现，利用靶向作用细胞代谢的药物疗法或能逆转机体肺部纤维化作用；这项最新研究结果非常重要，因为尽管目前科学家们在阐明肺部纤维化病理学机制上取得了重大进展，但他们依然缺乏相应的干预或治疗手段。图片来源：UAB当肺部出现损伤，比如感染、辐射或接受
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗