患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
获批关键II期临床,君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05
Mol Cell:张永有团队揭示硫化氢介导的代谢重塑促进肺癌细胞铁死亡
本研究不仅揭示了H2S促进铁死亡的分子机制,还指出SAHH作为潜在的肿瘤治疗靶点的价值,同时也为基于气体信号分子和铁死亡调控的肿瘤治疗交叉领域提供新的思路。
2024-10-01
Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗
具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。
2024-11-03
NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
NEJM:新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明,相比化学免疫疗法治疗而言,药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08