潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28
Mol Cancer：BRCA1 SSMs具有早期耐药筛查和疾病管理的潜力，可预防或避免PARPi耐药
本研究发现SSMs是卵巢癌和乳腺癌中替代异构体表达和PARPi耐药的一种途径，研究者证明了这种机制受到治疗压力下的选择，并发现SSMs在患者的ctDNA中PARPi后富集。
2024-09-27
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20
Nat Commun：呼吸道类器官突破人鼻病毒C培养难题，开启呼吸道疾病研究新篇章！
该研究针对难以在标准细胞系培养的HRV-C，利用呼吸道类器官培养系统，成功实现其连续传代培养，明确了气道和鼻类器官对其感染特性及免疫反应差异，还建立了病毒定量方法，为相关研究提供重要支撑。
2025-01-14
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
