创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病
近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，患者体内产生过量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜
科学家发现了肝脏具有独特的昼夜节律调节功能
近日，美国加利福尼亚大学等科研机构的科研人员在Cell上发表了题为“Defining the Independence of the Liver Circadian Clock”的文章，发现了肝脏具有独特的昼夜节律调节功能。哺乳动物依靠生物钟网络控制日常的全身代谢和生理活动。下丘脑视交叉上核（suprachiasmatic nucleus，SCN）是哺乳动物昼夜节律调节系统的中枢结构，
构建出人类肝脏的完整细胞图谱，鉴定出新的肝细胞亚型
2019年7月15日讯/生物谷BIOON/---肝脏是人体最大、功能最广泛的器官之一。它将我们食物中的糖、蛋白和脂肪转化为对身体有用的物质，并将它们释放到细胞中。肝脏除了在人体新陈代谢中发挥作用外，还是一种免疫器官，对血液的排毒是必不可少的。最引人注目的是，当仅为原始质量的25%时，肝脏是唯一能够恢复到原来大小的内脏器官。肝病是世界上最大的健康问题之一，也是死亡的主要原因。在德国，至少有500万患
Sci Transl Med：鉴别出治疗慢性肝脏疾病的新型潜在药物靶点
2019年7月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学的科学家们通过研究鉴别出了治疗慢性肝脏疾病的可能性药物靶点，文章中，研究人员发现了与慢性肝脏疾病进展相关的特殊基因。图片来源：University of Queensland研究者表示，透明质酸（HA，hyaluronan）分子能作为肝
梳理肝脏再生最新研究进展
2019年6月29日讯/生物谷BIOON/---肝脏是身体内以代谢功能为主的一个器官，并在身体里面起着去氧化、储存肝糖、分泌性蛋白质的合成等作用。肝脏也制造消化系统中之胆汁。在人体的所有器官中，肝脏的再生能力最为强大。至于肝脏如何进行自我修复及再生，专家学者们尚未得到统一的结果。一项新进研究揭示了一种不明细胞对肝脏再生具有重要意义，它可以使肝脏组织得以再生却不会形成肿瘤。这些新发现的细胞也称为肝细
Cell：阻断肝脏中的酶CerS6功能有望让喜欢吃高脂肪饮食的胖子变瘦
2019年6月15日讯/生物谷BIOON/---吃太多脂肪和糖会导致体重增加和健康状况下降。但为什么会这样，是否有补救措施？在一项新的研究中，德国马克斯-普朗克代谢研究所的Jens Brüning教授及其团队发现改变肝脏中的脂肪代谢能够让吃不健康饮食的肥胖小鼠变瘦。这一过程也改善了这些小鼠的葡萄糖代谢。这是通过关闭一种称为神经酰胺合酶6（ceramide synthase 6, CerS6）的蛋白
Cell：肝脏竟然能够分别分辨白天与黑夜？！
2019年5月30日 讯 /生物谷BIOON/ --当你熬夜看电视或玩手机时，你的肝脏能感觉到吗？答案是肯定的。当检测到这样的活动时，身体的器官会导致昼夜节律失控，让我们更容易产生健康问题。这是加州大学欧文分校科学家与西班牙巴塞罗那生物医学研究所合作开展的两项新研究之一。今天发表在《Cell》杂志上的这项研究使用了专门培育的小鼠模型来分析调节新陈代谢的内部时钟网络。（图片来源：UCI School
Cell Metabolism: 科学家们通过构建工程化肝脏找到治疗肝病的新方法
2019年6月1日 讯 /生物谷BIOON/ --科学家成功地构建出生物工程化人类肝脏类器官，能够准确地模拟致命肝脏疾病的关键特征。这使他们能够发现潜在的疾病生物学机制，并开发相应的疗法。在《Cell Metabolism》杂志在线发表的研究结果中，辛辛那提儿童医院医学中心的研究人员表示，他们的研究克服了解决肝脏疾病的分子奥秘和寻找迫切需要的新疗法的主要障碍。研究作者表示，它还可以通过个性化方法研
Cell：揭示体细胞突变促进肝脏组织再生
2019年4月23日讯/生物谷BIOON/---正常组织随着年龄的增长而累积遗传变化，但是在慢性退行性疾病的情况下，体细胞突变是否促进非恶性细胞的克隆扩增（clonal expansion）尚不清楚。在一项新的研究中，来自美国国家糖尿病、消化与肾疾病研究所和德克萨斯大学西南医学中心的研究人员通过对来自82名患者的患病肝脏样本进行外显子组测序，揭示出肝硬化中的复杂突变景观。相关研究结果发表在2019
国际肝脏大会热点追踪：NASH领域的最新研发动向
4月10-14日，2019欧洲肝脏研究协会（EASL）年会/国际肝脏大会在奥地利的维也纳举行，这是全球肝脏病学领域最大型也最具影响力的国际会议，每年有超过10000名来自全球各地的业界专家与会。今年的肝脏大会上，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是大家关注的重要研究领域。今天，药明康德的微信团队将与读者分享在大会上关于这一领域的最新进展。Intercept