“双重磅”突破性临床研究成果发布，为糖尿病治疗提供新选择
2021年8月24日，第81届美国糖尿病学会（ADA）学术年会于6月底落下帷幕，众多糖尿病领域的临床研究项目在会上公布了最新进展和成果。
科学家成功开发出了一种有望治疗阿尔兹海默病的新型全脑基因组编辑技术！
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --家族性阿尔兹海默病是由编码淀粉样β前体蛋白（APP）的基因以及编码早老蛋白1（presenilin 1）和早老蛋白2（presenilin 2）的基因发生显性突变所引发，其病理学特征是在多个大脑区域中出现细胞外淀粉样斑块和细胞内的神经纤维缠结。近日，一篇发表在国际杂志Nature Biomedical En
Cell Rep：小分子蛋白MOTS-c或能保护1型糖尿病模型的胰岛细胞 并降低自身免疫性糖尿病的发病风险
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --线粒体是细胞中一种主要的代谢细胞器，如今其作为免疫调节器的角色逐渐被研究人员所阐明；然而目前研究人员并不清楚是否线粒体所编码的多肽类能调节T细胞从而诱导细胞表型和功能的改变。近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上题为“Mitochondrial-encoded MOTS-c prevents p
Mol Cell：利用CRISPR筛选技术或有望识别出治疗急性髓性白血病的新型药物靶点
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --急性白血病的转化状态需要一定的基因调节程序，而这些程序主要涉及转录因子和染色质调节子。近日，一篇发表在国际杂志Molecular Cell上题为“ZMYND8-regulated IRF8 transcription axis is an acute myeloid leukemia dependency”
Blood：新型组合性疗法或有望治疗慢性淋巴细胞性白血病
2021年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性淋巴细胞性血病(CLL)是由于一种淋巴细胞克隆性增殖，逐步积累而浸润骨髓、血液、淋巴结和其它器官，最终导致造血功能衰竭的一种恶性白血病，CLL通常发生于60岁以上的老年人，男性多于女性。近日，一篇发表在国际杂志Blood上题为“Efficacy of venetoclax plus rituximab f
Hepatology：天麻素通过激活AMPK信号通路改善非酒精性脂肪肝
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是目前肝移植和肝细胞癌最常见的病因之一。到目前为止，仍然没有有效的药物治疗这种疾病。近年来，天麻素在多种肝病中显示出保肝作用。本研究旨在探讨天麻素在NASH中的作用。图片来源：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34297426/非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是世界上最常见的慢性肝病，约占全球人口的
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
J Hepatol：肥胖女性所生后代患非酒精性脂肪肝的风险或会增加
2021年7月22日 讯 /生物谷BIOON/ --母源性肥胖与后代心血管疾病和糖尿病的发生有关，但其与非酒精性脂肪肝之间的关联研究人员并不清楚；近日，一篇发表在国际杂志Journal of Hepatology上题为“Maternal obesity increases the risk and severity of NAFLD in offspring
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)
Bylvay(odevixibat)是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
发作性睡病新药！美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!
TAK-994旨在选择性靶向食欲素-2受体，开发用于治疗发作性睡病1型（NT1）患者的白天过度嗜睡（EDS）。