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炎症(IBD)新药!真实世界数据显示:Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全,不影响疗效!

Entyvio(安吉优,维得利珠单抗)已在中国批准上市,治疗溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)。

2022-02-25

梗阻肥厚型心肌(oHCM)创新药!联拓生物mavacamten获国家药监局“突破治疗药物”认证!

mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

2022-02-17

梗阻肥厚型心肌(oHCM)创新药!mavacamten 3期临床成功,刚获中国“突破治疗药物”认证!

最近,mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证,该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

2022-02-18

庞贝(PD)基因疗法!安斯泰来公布AT845:在晚发型庞贝病成人患者中,安全和耐受良好!

AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法,直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。

2022-02-15

Sci Immunol:科学家揭示人类炎发病的分子机理

来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型机制,其或能诱发XLP2中肠道菌群与肠道粘液层中细胞之间的问题性相互作用,XLP2是一种与炎性肠病相关的疾病,研究人员认为,相关研究结果或能应用到其它肠道疾病中并有望帮助开发新型治疗性药物。

2022-02-08

治疗阿尔茨海默精神(ADP)相关幻觉和妄想!选择血清素反向激动剂Nuplazid在美国重新申请新适应症!

Nuplazid已被批准治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想,其独特药理学开创了一种新的药物类别:选择性5羟色胺反向激动剂(SSIA)。

2022-02-17

JCC:特定的饮食模式或会增加机体患炎的风险

来自格罗宁根大学等机构的科学家们通过研究发现,饮食模式或与机体炎性肠病风险降低有关,即西方饮食模式或与个体患克罗恩病风险增加有关,而食肉饮食模式或与个体患溃疡性结肠炎风险增加有关。

2022-01-31

Nat Commun:新研究表明GRP78 CAR-T细胞有望高效安全地治疗急性髓细胞白血

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员开发出首个靶向GRP78的嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T,下称GRP78 CAR-T)。他们的GRP78 CAR-T细胞在实验室中成功靶向并摧毁了急性髓细胞性白血病(AML)细胞。

2022-02-02

Libmeldy治疗早发型异染白质营养不良(MLD):中位随访3.2年,存活率90%!

Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法,一次性治疗,可解决MLD根本病因。

2022-01-22

Nature Communications: 肌纤维靶向坏死性凋亡改善炎症

多发性肌炎的肌细胞死亡是由CD8+细胞毒性T淋巴细胞诱导的。作者假设损伤的肌纤维释放促炎分子,从而进一步加速CD8+细胞毒性T淋巴细胞诱导的肌肉损伤,抑制肌纤维的细胞死亡可能成为抑制多发性肌炎肌肉损伤和炎症的一种新的治疗策略。

2022-01-22