白血病(CML)新药！诺华STAMP抑制剂Scemblix长期随访结果：疗效&安全性继续优于Bosulif(博舒替尼)!
随访96周，Scemblix治疗组与Bosulif治疗组相比主要分子学反应率（MMR）提高了一倍以上（37.6% vs 15.8%），因不良事件导致的停药率低3倍以上（7.7% vs 26.3%）
2022-06-13
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
诺华Kymriah治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：5年生存率55%!
Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗，显著改善该患者群体的预后，并显示出持久缓解和一致的安全性。
2022-06-14
先天性鱼鳞病(CI)新药！美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
在2b期对照研究中，TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低，以及良好的安全性。
2022-06-02
炎症性肠病(IBD)新药！强生公布Tremfya(古塞库单抗)和Stelara(乌司奴单抗)新数据!
Tremfya是一种选择性IL-23抑制剂，Stelara是一种选择性IL-12/23抑制剂，2款抗炎药均已在中国获批上市。
2022-05-26
选择性抑制mTORC1有望阻止非酒精性脂肪肝
美国有多达1亿人患有非酒精性脂肪肝（nonalcoholic fatty liver disease, NAFLD），其特点是肝脏脂质堆积增加，常常导致肝细胞损伤和纤维化，这是非酒精性脂肪性肝炎（no
2022-04-24
Molecular Therapy:建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型
脑智卓越中心等建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型。该模型在基因、细胞、脑电活动（EEG）、行为、药物干预等方面均再现了人类病患典型的临床特征。
2022-04-04