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PPMO介导的外显子跳跃是恢复营养不良蛋白的有前景的治疗策略

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病,由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失,全球约1:5,000活男婴受到影响。

2022-12-09

首个杜氏营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-12-01

葡萄白藜芦合成调控机制研究获进展

白藜芦醇是具有芪类结构的多酚类化合物,能够提高植物抵御生物及非生物胁迫的能力,对人体也具有保健作用。葡萄是少数能够合成白藜芦醇的植物之一,也是获取天然白藜芦醇的重要来源。

2022-10-24

美国FDA咨询委员会支持PT027(沙丁胺+布地奈德):作为一种新的哮喘急救药品 !

PT027是第一个也是唯一一个被推荐在美国批准且已证实可减轻严重哮喘恶化(加重)的急救药品。

2022-11-11

成纤维细胞在生理性和病理性组织修复中的作用

肌成纤维细胞的活性在器官损伤后创面愈合的增殖期、改构期和成熟期最为显著。

2022-10-18

杜氏营养不良症(DMD)新药!首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市!

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

2022-10-19

颈部张力障碍新一代神经调节剂!Daxxify在美国申请新适应症:1年注射2次,持久缓解症状!

Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂,每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。

2022-10-26

首个杜氏营养不良(DMD)基因疗法!罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

研究发现老年人少症与认知功能障碍存明显关联

研究结果表明,无肌少症、可能肌少症、肌少症人群轻度认知功能障碍的发病率呈上升趋势。同时,最新研究还发现,与无肌少症老年人相比,可能肌少症者与肌少症者患有轻度认知功能障碍的风险分别增加了43%和72%

2022-09-19

海和药物紫杉口服溶液(RMX3001)中国上市许可申请获正式受理

目前全球大部分地区大多使用注射剂型紫杉醇,需经配制后在医院经静脉滴注给药,患者需频繁返院,且会有注射部位不良反应,因此口服紫杉醇制剂的开发一直是行业研究的热点。

2022-09-14