Sci Transl Med:迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示,用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成,它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法,但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了,人们现在正在研究数种治疗方法,特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。
Genes & Development:中科院科学家在白藜芦醇促进去乙酰化酶SIRT1酶活性作用机制研究方面取得新进展
2015年6月15日,美国Genes & Development杂志发表了中国科学院生物物理研究所许瑞明研究组题为"Structural basis for allosteric, substrate-dependent stimulation of SIRT1 activity by resveratrol"的最新研究论
杜氏肌营养不良新药被毙 PTC哭晕!
FDA最近表示,拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由,该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒,股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理,股票狂跌60%。
PTC杜氏肌营养不良新药Translarna上市申请被FDA拒绝受理
近日,美国FDA发布文件拒绝受理PTC Therapeutics杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗药物 Translarna (Ataluren) 在美国的上市申请。
FDA给予原发性线粒体肌病治疗候选药物elamipretide快速审批资格
用于治疗原发性线粒体肌病的候选药物elamipretide被美国食品药品管理局(FDA)授予快速审批资格。
5家药企合谋垄断别嘌醇片 被发改委开近400万罚单
1月28日,发改委网站公布对重庆青阳、重庆大同、江苏世贸天阶、上海信谊联合、商丘华杰五家公司达成并实施别嘌醇片垄断协议案的处罚结果,合计罚款399.54万元。经查,2014年4月至2015年9月,重庆青阳及其关联销售公
外来体包被紫杉醇抗癌效率极高
美国北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员,利用外来体(一种细胞囊泡)包被紫杉醇,可以避免自身免疫系统清除外来药物,从而可以达到对于耐药性肿瘤非常好的杀伤效果。这也是科学家第一次利用人体自身的成分来包裹药物分子,可以是药物的效果得到更好的发挥。
HMG:癌症药物或可治疗杜氏肌营养不良症
近日,一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中,来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现,一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症(DMD)的症状;杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康,在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康,而当前并没有有效的疗法,而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。
Eagle制药公司新型无酒精多烯紫杉醇药剂得到FDA批准
自从2011年赛诺菲的多烯紫杉醇类药物专利保护期限过期之后,美国目前有多种多烯紫杉醇类药物产品上市。然而,Eagle制药公司首次开发出了一类不含乙醇的多烯紫杉醇药片。