针对杜氏肌营养不良症基因疗法 礼来与Precision达成合作
11月20日，礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议，协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS？基因组编辑平台，研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法，关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。根据该协议的条款，Precision将获得1亿美元的前期现金付款，以及
NEJM：“错怪”他汀了 常见肌痛问题并不是药理副作用？
他汀类药物是最广泛应用的降胆固醇药物，预防心梗、中风甚至心血管疾病死亡的作用获得了大量证据支持。大多数患者能够耐受他汀类药物，但肌痛、疲劳乏力一直被认为是他汀类药物的常见副作用。据估计，约1/5的患者可能会由于这些不良反应而停药。现在，他汀类药物有望“摘掉”这些副作用的“帽子”。根据美国心脏学会（AHA）2020年科学会议上最新发表的一项临床试验
GSK回肠胆汁酸转运体抑制剂linerixibat治疗胆汁郁积性瘙痒疗效显著!
linerixibat有潜力成为60年来针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁郁积性瘙痒的首个新疗法。
氯苯唑酸葡胺软胶囊荣获“最佳生物技术产品”盖伦奖 打破中国ATTR-PN患者无药可用困局
近日， 2020年盖伦奖获奖名单正式公布，辉瑞制药旗下用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的氯苯唑酸葡胺软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”，盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，素有“医药界的诺贝尔奖”之称，该奖项有着极为严格的入选机制，尤其注重产品的首创性和
Ω-3和Ω-6多不饱和脂肪酸的摄入和代谢对人群患心血管代谢疾病的影响和临床意义
2020年10月25日 讯 /生物谷BIOON/ --存在于不同脂质分子中的脂肪酸是人群日常膳食脂肪的主要成分，而膳食脂肪酸的物理特性、营养和健康效应在很大程度上依赖于脂肪酸各组分的类型和比例，最主要的脂肪酸要么是饱和脂肪酸，要么就是含有碳碳双键的脂肪酸，比如含有一个双键的单不饱和脂肪酸以及含有两个甚至更多双键的多不饱和脂肪酸（PUFAs）；尽管富含饱和脂肪
脱落酸受体调控研究取得进展
脱落酸（Abscisic acid，ABA）作为主要的植物激素之一，参与植物生长发育、各种生物和非生物胁迫应对过程。在不良环境胁迫下，植物细胞中ABA含量的增多，是植物感受和应对外界环境的信号。因此，通过对ABA信号转导通路分子机理的探索和研究，有望发掘相关功能基因，培育抗旱耐盐等优良性状的作物。中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员谢旗研究组和西班牙Ped
华北制药阿莫西林克拉维酸钾片过评
9月18日，华北制药发布公告称，收到国家药监局核准签发阿莫西林克拉维酸钾片（0.375g）的《药品补充申请批准通知书》，该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价（以下简称“一致性评价”）。阿莫西林为青霉素类广谱β -内酰胺类抗生素，对大多数致病的革兰氏阳性菌及革兰氏阴性菌均有强大的抑菌和杀菌作用，但阿莫西林易受耐药菌产生的 β-内酰胺酶降解；克拉维酸
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于